Tyrosinemia I에 대한 NTBC 연구
2015년 3월 24일 업데이트: University of Washington
목적: I. 티로신혈증이 있는 소아에서 NTBC의 안전성과 효능 평가 I.
II. NTBC가 이러한 환자의 생존, 신경학적 위기율, 신세뇨관 손상 개선, 간 이식 필요성 감소, 간암 발병 감소에 미치는 영향을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 증상이 시작된 연령에 따라 환자를 계층화합니다(0-2개월 대 2-6개월 대 6개월 초과).
환자는 하루에 두 번 경구 NTBC를 받습니다. 허용할 수 없는 독성이 없으면 치료를 계속합니다.
환자는 6개월 동안 한 달에 한 번, 그 이후에는 3개월마다 추적합니다.
제공된 완료 날짜는 OOPD 기록당 보조금의 완료 날짜를 나타냅니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
- 티로신혈증 진단 확정 증상 발현 전 신생아 선별검사를 통해 발견 또는 증상(간질환, 신경학적 위기, 성장부전) 및 소변 또는 혈액 내 석시닐아세톤 및/또는 배양 섬유아세포 또는 간생검에서 푸마릴아세토아세테이트 탈수효소 결핍증을 근거로 진단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: C. Ronald Scott, University of Washington
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1998년 10월 1일
연구 완료
2006년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
1999년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
1999년 10월 18일
처음 게시됨 (추정)
1999년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2000년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 199/13443
- UWASH-FDR001445
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