Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie NTBC dla tyrozynemii I

24 marca 2015 zaktualizowane przez: University of Washington

CELE: I. Ocena bezpieczeństwa i skuteczności NTBC u dzieci z tyrozynemią I.

II. Ocenić wpływ NTBC na przeżycie, częstość kryzysów neurologicznych, poprawę uszkodzenia kanalików nerkowych, zmniejszenie konieczności przeszczepienia wątroby i zmniejszenie rozwoju raka wątroby u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Pacjentów stratyfikuje się według wieku wystąpienia objawów (0-2 miesiące vs 2-6 miesięcy vs więcej niż 6 miesięcy).

Pacjenci otrzymują doustnie NTBC dwa razy dziennie. Leczenie kontynuuje się przy braku niedopuszczalnej toksyczności.

Pacjenci są obserwowani raz w miesiącu przez 6 miesięcy, a następnie co 3 miesiące.

Podana data zakończenia oznacza datę zakończenia dotacji zgodnie z zapisami OOPD

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • Potwierdzone rozpoznanie tyrozynemii Wykryte w badaniach przesiewowych noworodków przed wystąpieniem objawów LUB Rozpoznane na podstawie objawów (choroby wątroby, kryzysy neurologiczne, zaburzenia wzrostu) i acetonu bursztynowego w moczu lub we krwi i/lub niedobór dehydratazy fumaryloacetooctanowej w hodowli fibroblastów lub biopsji wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Washington

Śledczy

  • Krzesło do nauki: C. Ronald Scott, University of Washington

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 1998

Ukończenie studiów

1 września 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2000

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj