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Studie von NTBC für Tyrosinämie I

24. März 2015 aktualisiert von: University of Washington

ZIELE: I. Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NTBC bei Kindern mit Tyrosinämie I.

II. Bewerten Sie die Auswirkungen von NTBC auf das Überleben, die Rate neurologischer Krisen, die Verbesserung der Schädigung der Nierentubuli, die Verringerung der Notwendigkeit einer Lebertransplantation und die Verringerung der Entwicklung von Leberkrebs bei diesen Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Die Patienten werden nach Alter bei Auftreten der Symptome stratifiziert (0-2 Monate vs. 2-6 Monate vs. mehr als 6 Monate).

Die Patienten erhalten zweimal täglich orales NTBC. Die Behandlung wird fortgesetzt, wenn keine inakzeptable Toxizität vorliegt.

Die Patienten werden 6 Monate lang einmal im Monat und danach alle 3 Monate nachbeobachtet.

Das angegebene Abschlussdatum stellt das Abschlussdatum der Förderung gemäß den OOPD-Aufzeichnungen dar

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • Bestätigte Diagnose einer Tyrosinämie Erkannt durch Neugeborenen-Screening vor dem Einsetzen der Symptome ODER Diagnose aufgrund von Symptomen (Lebererkrankung, neurologische Krisen, Wachstumsstörungen) und Succinylaceton im Urin oder Blut und/oder Fumarylacetoacetat-Dehydratase-Mangel in kultivierten Fibroblasten oder Leberbiopsie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Washington

Ermittler

  • Studienstuhl: C. Ronald Scott, University of Washington

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 1998

Studienabschluss

1. September 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

25. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2000

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

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