Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af NTBC for Tyrosinæmi I

24. marts 2015 opdateret af: University of Washington

MÅL: I. Vurder sikkerheden og effektiviteten af ​​NTBC hos børn med tyrosinæmi I.

II. Evaluer virkningerne af NTBC på overlevelse, hastigheden af ​​neurologiske kriser, forbedring af renal tubulær skade, reduktion i behovet for levertransplantation og reduktion i udviklingen af ​​hepatocarcinom hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Patienterne er stratificeret efter alder ved symptomernes begyndelse (0-2 måneder vs 2-6 måneder vs mere end 6 måneder).

Patienter får oral NTBC to gange dagligt. Behandlingen fortsætter i fravær af uacceptabel toksicitet.

Patienterne følges en gang om måneden i 6 måneder, derefter hver 3. måned.

Den angivne færdiggørelsesdato repræsenterer afslutningsdatoen for bevillingen pr. OOPD-registrering

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • Bekræftet diagnose af tyrosinæmi Påvist gennem nyfødtscreening før symptomernes indtræden ELLER diagnosticeret på baggrund af symptomer (leversygdom, neurologiske kriser, vækstsvigt) og succinylaceton i urin eller blod og/eller fumarylacetoacetatdehydratase-mangel i dyrkede fibroblaster eller leverbiopsi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Washington

Efterforskere

  • Studiestol: C. Ronald Scott, University of Washington

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 1998

Studieafslutning

1. september 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (SKØN)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. april 2000

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner