Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование NTBC при тирозинемии I

24 марта 2015 г. обновлено: University of Washington

ЗАДАЧИ: I. Оценить безопасность и эффективность NTBC у детей с тирозинемией I.

II. Оцените влияние NTBC на выживаемость, частоту неврологических кризов, улучшение повреждения почечных канальцев, снижение потребности в трансплантации печени и снижение развития гепатокарциномы у этих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

КРАТКОЕ ОПИСАНИЕ ПРОТОКОЛА: Пациенты стратифицированы в соответствии с возрастом на момент появления симптомов (0-2 месяца против 2-6 месяцев против более 6 месяцев).

Пациенты получают перорально NTBC два раза в день. Лечение продолжают при отсутствии неприемлемой токсичности.

Пациенты наблюдаются один раз в месяц в течение 6 месяцев, затем каждые 3 месяца.

Указанная дата завершения представляет собой дату завершения гранта согласно записям OOPD.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

20

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 17 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

  • Подтвержденный диагноз тирозинемии Обнаруживается при скрининге новорожденных до появления симптомов ИЛИ Диагностируется на основании симптомов (заболевание печени, неврологические кризы, задержка роста) и сукцинилацетона в моче или крови и/или дефицита фумарилацетоацетатдегидратазы в культуре фибробластов или при биопсии печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Washington

Следователи

  • Учебный стул: C. Ronald Scott, University of Washington

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 1998 г.

Завершение исследования

1 сентября 2006 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

25 марта 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 апреля 2000 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/13443
  • UWASH-FDR001445

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться