嚢胞性線維症患者におけるリポソーム媒介遺伝子導入の第I相研究
目的:
嚢胞性線維症患者の鼻上皮への嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節遺伝子の脂質媒介伝達の有効性と安全性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: 嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーター (CFTR) 遺伝子と脂質の複合体は、右下鼻甲介に鼻腔内投与されます。 CFTR を含まない脂質は、コントロールとして左鼻孔に投与されます。
3 人の患者のコホートに、CFTR の低用量を連続して投与し、各用量は 500 マイクログラムの脂質と複合体を形成します。
患者は、2～12、15、および 21 日目に追跡され、その後 3～4 日ごとに 3 週間、2～3 週間ごとに 10 週間、その後は 3 か月ごとに追跡されます。
研究の種類
入学
段階
- フェーズ 1
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴-- 嚢胞性線維症 (CF)、すなわち: 60 mEq/L を超える汗の塩化物 CF の臨床症状 ホモ接合デルタ F508 変異が優先 F508 変異の複合ヘテロ接合体で、膵臓機能不全が適格 FEV1 が少なくとも予測 PO2 の 40% を超える室内空気で 60 mmHg 急性または再発性副鼻腔炎なし 閉塞性鼻ポリープなし登録前 2 週間以内に肺機能検査 登録前 4 週間以内に肺の増悪なし --先行/同時治療-- 他の臨床試験への参加から少なくとも 2 か月 DNase から少なくとも 2 か月 コルチコステロイドから少なくとも 4 か月 - -患者の特徴-- 心臓: 重度の心疾患なし その他: その他: 若年型糖尿病などの重度の臓器系疾患なし 妊娠中の女性なし
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Eric J. Sorscher、University of Alabama at Birmingham
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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