Fáze I studie lipozomem zprostředkovaného přenosu genů u pacientů s cystickou fibrózou

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika onemocnění-- Cystická fibróza (CF), tj.: Chlorid potu vyšší než 60 mEq/l Klinické projevy CF Homozygotní delta mutace F508 preferována Složená heterozygoti pro mutaci F508 s pankreatickou nedostatečností způsobilá FEV1 vyšší než 40 % předpokládané PO2 alespoň 60 mm Hg na vzduchu v místnosti Žádná akutní nebo recidivující sinusitida Žádná obstrukční nosní polypóza Žádná pneumotorax nebo hemoptýza, např. více než 250 ml krve během 24 hodin, za poslední rok Žádné nestabilní plicní onemocnění se zhoršujícími se plicními příznaky, arteriální krevní plyn nebo funkční testy plic do 2 týdnů před vstupem Žádná plicní exacerbace do 4 týdnů před vstupem --Předchozí/souběžná terapie-- Alespoň 2 měsíce od účasti v jakékoli jiné klinické studii Alespoň 2 měsíce od DNázy Alespoň 4 měsíce od kortikosteroidů - -Charakteristiky pacienta-- Srdce: Žádné závažné srdeční onemocnění Jiné: Žádné jiné závažné onemocnění orgánového systému, např. diabetes mellitus juvenilního typu Žádné těhotné ženy