Studio di fase I sul trasferimento genico mediato da liposomi in pazienti con fibrosi cistica

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia-- Fibrosi cistica (FC), cioè: Cloruro nel sudore maggiore di 60 mEq/L Manifestazioni cliniche di FC Preferibile mutazione omozigote delta F508 Eterozigoti composti per mutazione F508 con insufficienza pancreatica FEV1 ammissibile maggiore del 40% della PO2 prevista almeno 60 mm Hg nell'aria ambiente Assenza di sinusite acuta o ricorrente Assenza di poliposi nasale ostruttiva Assenza di pneumotorace o emottisi, ad es. test di funzionalità polmonare entro 2 settimane prima dell'ingresso Nessuna esacerbazione polmonare entro 4 settimane prima dell'ingresso --Terapia precedente/concorrente-- Almeno 2 mesi dalla partecipazione a qualsiasi altro studio clinico Almeno 2 mesi da DNasi Almeno 4 mesi da corticosteroidi - -Caratteristiche del paziente-- Cardiaco: nessuna grave malattia cardiaca Altro: nessun'altra grave malattia del sistema d'organo, ad es. diabete mellito di tipo giovanile Nessuna donna in gravidanza