Faza I badania transferu genów za pośrednictwem liposomów u pacjentów z mukowiscydozą

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby-- Mukowiscydoza (CF), tj.: Stężenie chlorków w pocie powyżej 60 mEq/l Objawy kliniczne mukowiscydozy Preferowana homozygota mutacji delta F508 Heterozygoty złożone mutacji F508 z niewydolnością trzustki FEV1 większa niż 40% przewidywanego PO2 co najmniej 60 mm Hg w powietrzu pokojowym Brak ostrego lub nawracającego zapalenia zatok Brak obturacyjnej polipowatości nosa Brak odmy opłucnowej lub krwioplucia, np. ponad 250 ml krwi w ciągu 24 godzin w ciągu ostatniego roku Brak niestabilnej choroby płuc z nasileniem objawów płucnych, gazometrii krwi tętniczej lub badania czynnościowe płuc w ciągu 2 tygodni przed przyjęciem Brak zaostrzenia płuc w ciągu 4 tygodni przed przyjęciem --Terapia wcześniejsza/równoległa-- Co najmniej 2 miesiące od udziału w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym Co najmniej 2 miesiące od DNazy Co najmniej 4 miesiące od kortykosteroidów - -Charakterystyka pacjenta-- Serce: brak ciężkiej choroby serca Inne: brak innej ciężkiej choroby układu narządów, np. cukrzyca typu młodzieńczego Brak kobiet w ciąży