Fase I-studie van door liposomen gemedieerde genoverdracht bij patiënten met cystische fibrose

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken-- Cystic fibrosis (CF), d.w.z.: Zweetchloride groter dan 60 mEq/L Klinische manifestaties van CF Homozygote delta F508-mutatie heeft de voorkeur Samengestelde heterozygoten voor F508-mutatie met pancreasinsufficiëntie komen in aanmerking FEV1 groter dan 40% van de voorspelde PO2 ten minste 60 mm Hg in kamerlucht Geen acute of recidiverende sinusitis Geen obstructieve neuspoliepen Geen pneumothorax of bloedspuwing, bijv. meer dan 250 ml bloed binnen een periode van 24 uur, in het afgelopen jaar Geen onstabiele longziekte met verergerende longsymptomen, arterieel bloedgas of longfunctietesten binnen 2 weken voorafgaand aan opname Geen pulmonale exacerbatie binnen 4 weken voorafgaand aan opname - Voorafgaande/gelijktijdige therapie-- Ten minste 2 maanden sinds deelname aan enig ander klinisch onderzoek Ten minste 2 maanden sinds DNase Ten minste 4 maanden sinds corticosteroïden - -Patiëntkenmerken-- Hart: geen ernstige hartziekte Overig: geen andere ernstige orgaansysteemziekte, bijv. diabetes mellitus van het juveniele type Geen zwangere vrouwen