Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I-studie av liposommediert genoverføring hos pasienter med cystisk fibrose

29. mars 2011 oppdatert av: University of Alabama at Birmingham

MÅL:

Evaluer effektiviteten og sikkerheten ved lipidmediert overføring av transmembrankonduktansregulatorgenet for cystisk fibrose til neseepitel hos pasienter med cystisk fibrose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) gen kompleksbundet med lipid administreres intranasalt til høyre nedre turbinat. Lipid uten CFTR administreres til venstre nesebor som en kontroll.

Kohorter på 3 pasienter gis suksessivt lavere doser av CFTR, hver dose kompleksisert med 500 mikrogram lipid.

Pasientene følges på dag 2-12, 15 og 21, deretter hver 3.-4. dag i 3 uker, hver 2.-3. uke i 10 uker, og hver 3. måned deretter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

9

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

-- Sykdomskarakteristikk -- Cystisk fibrose (CF), dvs.: Svetteklorid større enn 60 mEq/L Kliniske manifestasjoner av CF Homozygot delta F508 mutasjon foretrukket Sammensatte heterozygoter for F508 mutasjon med bukspyttkjertelinsuffisiens kvalifisert FEV1 på minst 40 % forutsatt PO 60 mm Hg på romluft Ingen akutt eller tilbakevendende bihulebetennelse Ingen obstruktiv nesepolypose Ingen pneumothorax eller hemoptyse, f.eks. mer enn 250 ml blod innen 24-timers periode, innen det siste året Ingen ustabil lungesykdom med forverrede lungesymptomer, arteriell blodgass, eller lungefunksjonstester innen 2 uker før start Ingen lungeforverring innen 4 uker før start --Forutgående/samtidig terapi -- Minst 2 måneder siden deltagelse i andre kliniske studier Minst 2 måneder siden DNase Minst 4 måneder siden kortikosteroider - - Pasientkarakteristikker - Hjerte: Ingen alvorlig hjertesykdom Annet: Ingen annen alvorlig organsystemsykdom, f.eks. diabetes mellitus av ungdomstypen Ingen gravide kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Studiestol: Eric J. Sorscher, University of Alabama at Birmingham

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 1995

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2002

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2002

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2000

Først lagt ut (Anslag)

25. februar 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. mars 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2011

Sist bekreftet

1. mars 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/11983
  • UAB-11983

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere