Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

I vaiheen tutkimus liposomivälitteisestä geeninsiirrosta potilailla, joilla on kystinen fibroosi

tiistai 29. maaliskuuta 2011 päivittänyt: University of Alabama at Birmingham

TAVOITTEET:

Arvioi kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin lipidivälitteisen siirron tehoa ja turvallisuutta nenän epiteeliin potilailla, joilla on kystinen fibroosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÖYTÄKIRJA: Kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) -geeni, joka on kompleksoitu lipidin kanssa, annetaan intranasaalisesti oikeanpuoleiseen turbinaattiin. Lipidiä ilman CFTR:ää annetaan vasempaan sieraimeen kontrollina.

Kolmen potilaan kohortille annetaan peräkkäin pienempiä CFTR-annoksia, kukin annos kompleksoituneena 500 mikrogrammaan lipidiä.

Potilaita seurataan päivinä 2-12, 15 ja 21, sitten 3-4 päivän välein 3 viikon ajan, 2-3 viikon välein 10 viikon ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

9

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

-- Sairauden ominaisuudet -- Kystinen fibroosi (CF), ts.: Hikikloridi yli 60 mekv/l CF:n kliiniset ilmenemismuodot Homotsygoottinen delta F508 -mutaatio edullinen Yhdiste heterotsygootit F508-mutaatiolle, jossa haiman vajaatoimintaan kelpaava FEV1 % ennustettu yli 40 PO2 60 mm Hg huoneilmassa Ei akuuttia tai toistuvaa poskiontelotulehdusta Ei obstruktiivista nenän polypoosia Ei ilmarintaa tai verenvuotoa, esim. yli 250 ml verta 24 tunnin aikana, viimeisen vuoden aikana Ei epästabiilia keuhkosairautta, johon liittyy pahenevia keuhkooireita, valtimoverikaasua tai keuhkojen toimintakokeet 2 viikon sisällä ennen tuloa Ei keuhkojen pahenemista 4 viikon aikana ennen tuloa -- Aikaisempi/samaaikainen hoito-- Vähintään 2 kuukautta osallistumisesta mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen Vähintään 2 kuukautta DNaasista Vähintään 4 kuukautta kortikosteroideista - -Potilaan ominaisuudet-- Sydän: Ei vakavaa sydänsairautta Muu: Ei muita vakavia elinjärjestelmän sairauksia, esim. juveniilityypin diabetes mellitus Ei raskaana olevia naisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alabama at Birmingham

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Eric J. Sorscher, University of Alabama at Birmingham

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. kesäkuuta 1995

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. marraskuuta 2002

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. marraskuuta 2002

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. helmikuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. helmikuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 25. helmikuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. maaliskuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/11983
  • UAB-11983

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa