Фаза I исследования липосом-опосредованного переноса генов у пациентов с кистозным фиброзом
ЦЕЛИ:
Оценить эффективность и безопасность липидопосредованного переноса гена регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза в носовой эпителий у пациентов с муковисцидозом.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ПЛАН ПРОТОКОЛА: Ген трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR) в комплексе с липидом вводят интраназально в правую нижнюю носовую раковину. Липид без CFTR вводят в левую ноздрю в качестве контроля.
Когортам из 3 пациентов последовательно вводили более низкие дозы CFTR, каждая доза в комплексе с 500 мкг липидов.
Пациенты наблюдаются на 2–12, 15 и 21 день, затем каждые 3–4 дня в течение 3 недель, каждые 2–3 недели в течение 10 недель и затем каждые 3 месяца.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 1
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:
--Характеристики заболевания-- Кистозный фиброз (МВ), т.е.: содержание хлоридов в поте выше 60 мЭкв/л Клинические проявления МВ Предпочтительны гомозиготные дельта-мутации F508 Сложные гетерозиготы по мутации F508 с недостаточностью поджелудочной железы Подходящий ОФВ1 более 40% от прогнозируемого PO2 по крайней мере 60 мм рт. ст. на комнатном воздухе Нет острого или рецидивирующего синусита Нет обструктивного полипоза носа Нет пневмоторакса или кровохарканья, например, более 250 мл крови в течение 24 часов, в течение последнего года Нет нестабильного заболевания легких с ухудшением легочных симптомов, газов артериальной крови или легочные функциональные тесты в течение 2 недель до включения Отсутствие легочных обострений в течение 4 недель до включения --Предварительная/одновременная терапия-- Не менее 2 месяцев после участия в любом другом клиническом исследовании Не менее 2 месяцев после ДНКазы Не менее 4 месяцев после кортикостероидов - -Характеристики пациента-- Кардиопатология: Нет тяжелых заболеваний сердца Другое: Нет других тяжелых заболеваний систем органов, например, ювенильного сахарного диабета Нет беременных женщин
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
Соавторы и исследователи
Следователи
- Учебный стул: Eric J. Sorscher, University of Alabama at Birmingham
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 199/11983
- UAB-11983
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .