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낭포성 섬유증 환자의 리포좀 매개 유전자 전달에 대한 1상 연구

2011년 3월 29일 업데이트: University of Alabama at Birmingham

목표:

낭포성 섬유증 환자에서 비강 상피로의 낭포성 섬유증 막전도 조절 유전자의 지질 매개 전달의 효능과 안전성을 평가합니다.

연구 개요

상세 설명

프로토콜 개요: 지질과 복합된 낭포성 섬유증 막전도 조절인자(CFTR) 유전자는 우측 하비갑개에 비강내로 투여됩니다. 대조군으로 CFTR이 없는 지질을 왼쪽 콧구멍에 투여합니다.

3명의 환자로 구성된 코호트에게 각각 500마이크로그램의 지질과 복합된 CFTR의 저용량을 연속적으로 투여했습니다.

2-12일, 15일 및 21일에 환자를 추적하고, 이후 3주 동안 3-4일마다, 10주 동안 2-3주마다, 그 후 3개월마다 추적합니다.

연구 유형

중재적

등록

9

단계

  • 1단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

프로토콜 입력 기준:

--질병 특성-- 낭포성 섬유증(CF), 즉: 땀 염화물 60mEq/L 초과 CF 동형접합 델타 F508 돌연변이 선호 F508 돌연변이에 대한 복합 이형접합체 FEV1 예측 PO2의 40% 이상 실내 공기에서 60mmHg 급성 또는 재발성 부비동염 없음 폐쇄성 비용종증 없음 기흉 또는 객혈 없음(예: 지난 1년 동안 24시간 동안 250mL 이상의 혈액) 폐 증상 악화, 동맥혈 가스 또는 등록 전 2주 이내 폐 기능 검사 등록 전 4주 이내에 폐 악화 없음 --이전/동시 요법-- 다른 임상 연구에 참여한 후 최소 2개월 DNase 이후 최소 2개월 코르티코스테로이드 투여 후 최소 4개월 - -환자특성-- 심장 : 중증 심장질환 없음 기타 : 소아형 당뇨병 등 중증 장기계 질환 없음 임신부 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 의자: Eric J. Sorscher, University of Alabama at Birmingham

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

1995년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2002년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2002년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2000년 2월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2000년 2월 24일

처음 게시됨 (추정)

2000년 2월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2011년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2011년 3월 29일

마지막으로 확인됨

2011년 3월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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