Phase-I-Studie zum Liposomen-vermittelten Gentransfer bei Patienten mit zystischer Fibrose
ZIELE:
Bewerten Sie die Wirksamkeit und Sicherheit der lipidvermittelten Übertragung des Transmembran-Leitfähigkeitsregulatorgens für zystische Fibrose auf das Nasenepithel bei Patienten mit zystischer Fibrose.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
PROTOKOLLÜBERSICHT: Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen, komplexiert mit Lipid, wird intranasal in die rechte untere Nasenmuschel verabreicht. Als Kontrolle wird Lipid ohne CFTR in das linke Nasenloch verabreicht.
Kohorten von 3 Patienten erhalten sukzessive niedrigere CFTR-Dosen, wobei jede Dosis mit 500 Mikrogramm Lipid komplexiert ist.
Die Patienten werden an den Tagen 2–12, 15 und 21, dann alle 3–4 Tage für 3 Wochen, alle 2–3 Wochen für 10 Wochen und danach alle 3 Monate nachuntersucht.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:
--Krankheitsmerkmale-- Mukoviszidose (CF), d.h.: Schweißchlorid größer als 60 mEq/L Klinische Manifestationen von CF Homozygote Delta-F508-Mutation bevorzugt Compound-Heterozygote für F508-Mutation mit Pankreasinsuffizienz in Frage kommender FEV1 größer als 40 % des vorhergesagten PO2 mindestens 60 mm Hg an Raumluft Keine akute oder rezidivierende Sinusitis Keine obstruktive Nasenpolyposis Kein Pneumothorax oder Hämoptyse, z. B. mehr als 250 ml Blut innerhalb von 24 Stunden innerhalb des letzten Jahres Keine instabile Lungenerkrankung mit Verschlechterung der Lungensymptome, arterielle Blutgase oder Lungenfunktionstests innerhalb von 2 Wochen vor Eintritt Keine Lungenexazerbation innerhalb von 4 Wochen vor Eintritt -Patienteneigenschaften-- Herz: Keine schwere Herzerkrankung Sonstiges: Keine andere schwere Erkrankung des Organsystems, z. B. Diabetes mellitus juvenilen Typs Keine schwangeren Frauen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Studienstuhl: Eric J. Sorscher, University of Alabama at Birmingham
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 199/11983
- UAB-11983
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