鎌状赤血球貧血における脳卒中予防 (STOP 2)

バックグラウンド：

介入がなければ、鎌状赤血球貧血の子供の 11% が 20 歳になる前に脳卒中を起こします。 STOP 2 は、最近完了した NHLBI 試験である Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1) に続くものであり、脳卒中のリスクが高い患者は経頭蓋ドップラー (TCD) 超音波を使用して特定できること、および脳卒中の発生率が少なくとも 36 か月間の定期的な輸血により、これらの子供の 90% が減少します。 しかし、慢性的な断続的な輸血は面倒で費用がかかり、鉄過剰症による罹患率を伴います。 したがって、30か月の治療後に輸血を安全に中止できるかどうかを判断するこの研究は、脳卒中のリスクがある鎌状赤血球症患者の継続的な臨床ケアにとって非常に重要です.

デザインの物語:

この多施設無作為化臨床試験では、100 人の子供が定期的な輸血療法を継続するよう無作為に割り付けられ、50 人の子供が定期的な輸血療法を中止するように割り付けられます。 主要エンドポイントは、経頭蓋ドップラー速度レベルが 200 cm/秒を超えて回復することであり、明らかな脳卒中のリスクが増加することを示しています。 募集は2段階で行います。 フェーズ I には、1999 年 4 月 1 日より前に輸血を開始した患者が含まれます。 これらは主に STOP 1 コホートに由来します。 1999 年 4 月 1 日以降で 2001 年 4 月 1 日より前に輸血を開始した人は、募集のフェーズ II の資格があります。 すべての患者は、四半期ごとに TCD 検査を受けます。 高リスクに戻った患者には、輸血への復帰が提案されます。 全体的な設計には、3 か月の開始、合計 36 か月の 2 段階の募集 (確立された STOP 患者と新規患者)、募集終了後の 18 か月の観察、および 3 か月のまとめが含まれます。

このレコードに記載されている試験完了日は、プロトコル登録および結果システム (PRS) レコードに入力された「終了日」から取得されました。