Prevence mrtvice u srpkovité anémie (STOP 2)

POZADÍ:

Bez zásahu 11 procent dětí se srpkovitou anémií utrpí mrtvici před dosažením věku 20 let. STOP 2 navazuje na nedávno dokončenou studii NHLBI, Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1), která zjistila, že pacienti s vysokým rizikem mrtvice mohou být identifikováni pomocí transkraniálního dopplerovského (TCD) ultrazvuku a že výskyt mrtvice by mohl být snížena o 90 procent u těchto dětí pravidelnou krevní transfuzí po dobu nejméně 36 měsíců. Chronické intermitentní krevní transfuze jsou však těžkopádné, drahé a spojené s nemocností z přetížení železem. Tato studie, která má určit, zda lze transfuzi bezpečně zastavit po 30 měsících léčby, je tedy kriticky důležitá pro pokračující klinickou péči o pacienty se srpkovitou anémií s rizikem mrtvice.

DESIGNOVÝ PŘÍBĚH:

V této multicentrické, randomizované klinické studii bude 100 dětí randomizováno k pokračování v periodické transfuzní terapii a 50 k přerušení periodické transfuzní terapie. Primárním koncovým bodem bude reverze úrovní transkraniální dopplerovské rychlosti na více než 200 cm/s, což ukazuje na návrat zvýšeného rizika zjevné mozkové příhody. Nábor bude probíhat ve dvou fázích. Fáze I bude zahrnovat ty pacienty, kteří zahájili transfuze před 1. dubnem 1999. Ty budou pocházet především z kohorty STOP 1. Ti, kteří zahájí transfuze po 1. dubnu 1999, ale před 1. dubnem 2001, budou způsobilí pro fázi II náboru. Všichni pacienti budou dostávat čtvrtletní vyšetření TCD. Pacientům, kteří se vrátí k vysokému riziku, bude nabídnut návrat k transfuzi. Celkový návrh zahrnuje tříměsíční zahájení, dvě fáze náboru (ustavení pacienti se STOP a noví pacienti) na celkem 36 měsíců, 18 měsíců pozorování po ukončení náboru a poté 3 měsíce ukončení.

Datum dokončení studie uvedené v tomto záznamu bylo získáno z "Datum ukončení" zapsaného v záznamu Protokolu a systému výsledků (PRS).