Zapobieganie udarom mózgu w anemii sierpowatokrwinkowej (STOP 2)

TŁO:

Bez interwencji 11 procent dzieci z anemią sierpowatą dozna udaru przed ukończeniem 20 roku życia. STOP 2 jest kontynuacją niedawno zakończonego badania NHLBI, Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1), w którym stwierdzono, że pacjentów z wysokim ryzykiem udaru mózgu można zidentyfikować za pomocą przezczaszkowego ultrasonografii dopplerowskiej (TCD), a częstość występowania udaru mózgu może można zmniejszyć o 90 procent u tych dzieci poprzez okresowe transfuzje krwi przez co najmniej 36 miesięcy. Jednak przewlekłe przerywane transfuzje krwi są uciążliwe, kosztowne i wiążą się z chorobowością spowodowaną przeciążeniem żelazem. Zatem to badanie mające na celu ustalenie, czy transfuzję można bezpiecznie zatrzymać po 30 miesiącach leczenia, jest niezwykle ważne dla dalszej opieki klinicznej nad pacjentami z anemią sierpowatokrwinkową zagrożoną udarem.

NARRACJA PROJEKTOWA:

W tym wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu klinicznym 100 dzieci zostanie losowo przydzielonych do kontynuowania okresowej transfuzji, a 50 do przerwania okresowej transfuzji. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie powrót poziomów prędkości przezczaszkowej metodą Dopplera do wartości powyżej 200 cm/s, co wskazuje na powrót zwiększonego ryzyka wystąpienia jawnego udaru. Rekrutacja będzie przebiegać w dwóch etapach. Faza I obejmie pacjentów, którzy rozpoczęli transfuzje przed 1 kwietnia 1999 r. Będą one pochodzić głównie z kohorty STOP 1. Ci, którzy rozpoczną transfuzje po 1 kwietnia 1999 r., ale przed 1 kwietnia 2001 r., będą kwalifikować się do II fazy rekrutacji. Wszyscy pacjenci będą przechodzić kwartalne badania TCD. Pacjenci, którzy powrócą do grupy wysokiego ryzyka, otrzymają propozycję powrotu do transfuzji. Ogólny projekt obejmuje trzymiesięczne rozpoczęcie, dwie fazy rekrutacji (pacjenci z ustalonym STOP i nowi pacjenci) łącznie przez 36 miesięcy, 18 miesięcy obserwacji po zakończeniu rekrutacji, a następnie 3 miesiące podsumowania.

Data zakończenia badania wymieniona w tym zapisie została uzyskana z „Daty zakończenia” wpisanej do rejestru Systemu Rejestracji i Wyników Protokołu (PRS).