Профилактика инсульта при серповидноклеточной анемии (СТОП 2)

ФОН:

Без вмешательства 11 процентов детей с серповидноклеточной анемией перенесут инсульт в возрасте до 20 лет. STOP 2 следует за недавно завершенным исследованием NHLBI «Испытание по предотвращению инсульта при серповидноклеточной анемии» (STOP 1), которое показало, что пациенты с высоким риском инсульта могут быть выявлены с помощью транскраниальной допплерографии (TCD) и что частота инсульта может быть снижена на 90 процентов у этих детей путем периодического переливания крови в течение как минимум 36 месяцев. Однако хронические прерывистые переливания крови обременительны, дороги и связаны с заболеваемостью из-за перегрузки железом. Таким образом, это исследование для определения того, можно ли безопасно прекратить переливание через 30 месяцев лечения, имеет решающее значение для продолжения клинической помощи пациентам с серповидно-клеточной анемией с риском инсульта.

ОПИСАНИЕ ДИЗАЙНА:

В этом многоцентровом рандомизированном клиническом исследовании 100 детей будут рандомизированы для продолжения периодической трансфузионной терапии и 50 для прекращения периодической трансфузионной терапии. Первичной конечной точкой будет реверсия уровней транскраниальной доплеровской скорости до более чем 200 см/сек, что указывает на возвращение повышенного риска явного инсульта. Набор будет проходить в два этапа. Фаза I будет включать тех пациентов, которые начали переливание крови до 1 апреля 1999 года. Они будут поступать в основном из когорты STOP 1. Те, кто начнет переливание крови после 1 апреля 1999 г., но до 1 апреля 2001 г., будут иметь право на II этап набора. Все пациенты будут проходить ежеквартальные обследования TCD. Пациентам, которые возвращаются к группе высокого риска, будет предложено вернуться к переливанию крови. Общий план включает в себя трехмесячный начальный этап, две фазы набора (установленные пациенты с СТОП и новые пациенты) в общей сложности 36 месяцев, 18 месяцев наблюдения после окончания набора и затем 3 месяца завершения.

Дата завершения исследования, указанная в этой записи, была получена из «Даты окончания», введенной в запись Системы регистрации и результатов протокола (PRS).