겸상 적혈구 빈혈의 뇌졸중 예방(STOP 2)

배경:

개입하지 않으면 겸상적혈구빈혈이 있는 어린이의 11%가 20세 이전에 뇌졸중을 앓게 됩니다. STOP 2는 최근에 완료된 NHLBI 시험인 낫적혈구 빈혈의 뇌졸중 예방 시험(STOP 1)에 이은 것으로, 뇌졸중 위험이 높은 환자는 경두개 도플러(TCD) 초음파를 사용하여 식별할 수 있고 뇌졸중 발병률은 최소 36개월 동안 정기적인 수혈을 통해 소아에서 90%까지 감소합니다. 그러나 만성 간헐적 수혈은 번거롭고 비용이 많이 들며 철분 과부하로 인한 이환율과 관련이 있습니다. 따라서 30개월의 치료 후 수혈을 안전하게 중단할 수 있는지를 결정하는 이 연구는 뇌졸중 위험이 있는 겸상 적혈구 질환 환자의 지속적인 임상 치료에 매우 중요합니다.

디자인 내러티브:

이 다기관 무작위 임상 시험에서 100명의 어린이는 주기적 수혈 요법을 계속 받고 50명은 정기적 수혈 요법을 중단하도록 무작위 배정됩니다. 1차 종점은 경두개 도플러 속도 수준을 200cm/초 이상으로 되돌리는 것으로 명백한 뇌졸중 위험이 다시 증가했음을 나타냅니다. 채용은 2단계로 진행됩니다. 1상에는 1999년 4월 1일 이전에 수혈을 시작한 환자가 포함됩니다. 이들은 주로 STOP 1 코호트에서 나옵니다. 1999년 4월 1일 이후부터 2001년 4월 1일 이전에 수혈을 시작한 사람들은 2단계 모집 대상이 됩니다. 모든 환자는 분기별 TCD 검사를 받게 됩니다. 고위험군으로 되돌아간 환자는 수혈을 다시 받을 수 있습니다. 전체 설계에는 3개월 시작, 총 36개월 동안 모집의 두 단계(확립된 STOP 환자 및 신규 환자), 모집 종료 후 18개월 관찰, 그리고 3개월 마무리가 포함됩니다.

이 기록에 나열된 연구 완료 날짜는 프로토콜 등록 및 결과 시스템(PRS) 기록에 입력된 "종료 날짜"에서 얻은 것입니다.