Schlaganfallprävention bei Sichelzellenanämie (STOP 2)

HINTERGRUND:

Ohne Intervention erleiden 11 Prozent der Kinder mit Sichelzellenanämie vor dem 20. Lebensjahr einen Schlaganfall. STOP 2 folgt auf die kürzlich abgeschlossene NHLBI-Studie Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1), die herausfand, dass Patienten mit hohem Schlaganfallrisiko mithilfe von transkraniellem Doppler (TCD)-Ultraschall identifiziert werden konnten und dass das Auftreten von Schlaganfällen möglich war bei diesen Kindern durch regelmäßige Bluttransfusionen für mindestens 36 Monate um 90 Prozent reduziert werden. Chronische intermittierende Bluttransfusionen sind jedoch umständlich, teuer und mit einer Morbidität durch Eisenüberladung verbunden. Daher ist diese Studie zur Feststellung, ob die Transfusion nach 30 Monaten Behandlung sicher gestoppt werden kann, von entscheidender Bedeutung für die fortgesetzte klinische Versorgung von Patienten mit Sichelzellanämie mit Schlaganfallrisiko.

DESIGN-NARRATIVE:

In dieser multizentrischen, randomisierten klinischen Studie werden 100 Kinder randomisiert, um weiterhin eine regelmäßige Transfusionstherapie zu erhalten, und 50, um die regelmäßige Transfusionstherapie abzubrechen. Der primäre Endpunkt ist die Rückkehr der transkraniellen Doppler-Geschwindigkeitsniveaus auf mehr als 200 cm/Sekunde, was auf die Rückkehr eines erhöhten Risikos für einen offenen Schlaganfall hinweist. Die Rekrutierung erfolgt in zwei Phasen. In Phase I werden diejenigen Patienten eingeschlossen, die vor dem 1. April 1999 mit Transfusionen begonnen haben. Diese stammen hauptsächlich aus der Kohorte STOP 1. Diejenigen, die nach dem 1. April 1999, aber vor dem 1. April 2001 mit Transfusionen beginnen, kommen für Phase II der Rekrutierung in Frage. Alle Patienten erhalten vierteljährliche TCD-Untersuchungen. Patienten, die zu einem hohen Risiko zurückkehren, wird eine Rückkehr zur Transfusion angeboten. Das Gesamtkonzept umfasst eine dreimonatige Anlaufphase, die beiden Rekrutierungsphasen (etablierte STOP-Patienten und neue Patienten) für insgesamt 36 Monate, 18 Monate Beobachtung nach Abschluss der Rekrutierung und dann 3 Monate Nachbereitung.

Das in diesem Datensatz aufgeführte Abschlussdatum der Studie wurde aus dem „Enddatum“ ermittelt, das im Protokollregistrierungs- und Ergebnissystem (PRS)-Datensatz eingetragen ist.