Slagforebygging ved sigdcelleanemi (STOPP 2)

BAKGRUNN:

Uten intervensjon vil 11 prosent av barn med sigdcelleanemi få hjerneslag før fylte 20 år. STOP 2 følger på den nylig fullførte NHLBI-studien, Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1), som fant at pasienter med høy risiko for hjerneslag kunne identifiseres ved hjelp av transkraniell Doppler (TCD) ultralyd, og at forekomsten av hjerneslag kunne reduseres med 90 prosent hos de barna ved periodisk blodoverføring i minst 36 måneder. Imidlertid er kroniske intermitterende blodoverføringer tungvinte, dyre og forbundet med sykelighet fra jernoverskudd. Derfor er denne studien for å avgjøre om transfusjon trygt kan stoppes etter 30 måneders behandling kritisk viktig for den fortsatte kliniske behandlingen av pasienter med sigdcellesykdom med risiko for hjerneslag.

DESIGN NARRATIV:

I denne multisenter, randomiserte kliniske studien, vil 100 barn bli randomisert til å fortsette å motta periodisk transfusjonsterapi og 50 til å avbryte periodisk transfusjonsterapi. Det primære endepunktet vil være reversering av transkranielle Dopplerhastighetsnivåer til mer enn 200 cm/sekund, noe som indikerer retur av økt risiko for åpenlyst slag. Rekrutteringen vil skje i to faser. Fase I vil inkludere de pasientene som startet transfusjoner før 1. april 1999. Disse vil hovedsakelig komme fra STOPP 1-kullet. De som begynner transfusjoner etter 1. april 1999 men før 1. april 2001 vil være kvalifisert for fase II av rekruttering. Alle pasienter vil få kvartalsvise TCD-undersøkelser. Pasienter som går tilbake til høyrisiko vil få tilbud om å gå tilbake til transfusjon. Det overordnede designet inkluderer en tre måneders oppstart, de to fasene av rekruttering (etablerte STOP-pasienter og nye pasienter) i totalt 36 måneder, 18 måneder med observasjoner etter avsluttet rekruttering og deretter 3 måneders avslutning.

Studiens fullføringsdato som er oppført i denne posten, ble hentet fra "Sluttdatoen" angitt i PRS-posten (Protocol Registration and Results System).