Forebyggelse af slagtilfælde ved seglcelleanæmi (STOP 2)

BAGGRUND:

Uden intervention vil 11 procent af børn med seglcelleanæmi få et slagtilfælde, før de fylder 20 år. STOP 2 følger på det nyligt afsluttede NHLBI-forsøg, Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Aemia (STOP 1), som fandt ud af, at patienter med høj risiko for slagtilfælde kunne identificeres ved hjælp af transkraniel Doppler (TCD) ultralyd, og at forekomsten af ​​slagtilfælde kunne reduceres med 90 procent hos de børn ved periodisk blodtransfusion i mindst 36 måneder. Imidlertid er kroniske intermitterende blodtransfusioner besværlige, dyre og forbundet med sygelighed fra jernoverskud. Derfor er denne undersøgelse for at afgøre, om transfusion sikkert kan standses efter 30 måneders behandling, af afgørende betydning for den fortsatte kliniske pleje af patienter med seglcellesygdom med risiko for slagtilfælde.

DESIGN FORTÆLLING:

I dette multicenter, randomiserede kliniske forsøg vil 100 børn blive randomiseret til at fortsætte med at modtage periodisk transfusionsterapi og 50 til at stoppe med at modtage periodisk transfusionsterapi. Det primære endepunkt vil være reversionen af ​​de transkranielle Doppler-hastighedsniveauer til mere end 200 cm/sekund, hvilket indikerer tilbagevenden af ​​øget risiko for åbenlyst slagtilfælde. Rekruttering vil foregå i to faser. Fase I vil omfatte de patienter, der påbegyndte transfusioner før 1. april 1999. Disse vil hovedsageligt komme fra STOP 1-kohorten. De, der begynder transfusioner efter 1. april 1999, men før 1. april 2001, vil være berettiget til fase II af rekruttering. Alle patienter vil få kvartalsvise TCD-undersøgelser. Patienter, der vender tilbage til højrisiko, vil blive tilbudt at vende tilbage til transfusion. Det overordnede design omfatter en tre måneders opstart, de to faser af rekruttering (etablerede STOP-patienter og nye patienter) i i alt 36 måneder, 18 måneders observationer efter endt rekruttering og derefter 3 måneders afslutning.

Studiets afslutningsdato, der er angivet i denne post, blev hentet fra "Slutdatoen", der er indtastet i PRS-posten (Protocol Registration and Results System).