Prevención de accidentes cerebrovasculares en anemia de células falciformes (STOP 2)

FONDO:

Sin intervención, el 11 por ciento de los niños con anemia de células falciformes sufrirán un accidente cerebrovascular antes de los 20 años. El STOP 2 sigue al ensayo del NHLBI recientemente completado, Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1), que encontró que los pacientes con alto riesgo de accidente cerebrovascular podrían identificarse mediante ecografía Doppler transcraneal (TCD), y que la incidencia de accidente cerebrovascular podría reducirse en un 90 por ciento en esos niños mediante transfusiones de sangre periódicas durante al menos 36 meses. Sin embargo, las transfusiones de sangre intermitentes crónicas son engorrosas, costosas y están asociadas con morbilidad por sobrecarga de hierro. Por lo tanto, este estudio para determinar si la transfusión se puede detener de manera segura después de 30 meses de tratamiento es de vital importancia para la atención clínica continua de los pacientes con enfermedad de células falciformes en riesgo de accidente cerebrovascular.

NARRATIVA DE DISEÑO:

En este ensayo clínico aleatorizado multicéntrico, 100 niños serán aleatorizados para continuar recibiendo la terapia de transfusión periódica y 50 para dejar de recibir la terapia de transfusión periódica. El criterio principal de valoración será la reversión de los niveles de velocidad del Doppler transcraneal a más de 200 cm/segundo, lo que indica el regreso de un mayor riesgo de accidente cerebrovascular manifiesto. El reclutamiento será en dos fases. La Fase I incluirá a aquellos pacientes que iniciaron transfusiones antes del 1 de abril de 1999. Estos provendrán principalmente de la cohorte STOP 1. Aquellos que comiencen las transfusiones después del 1 de abril de 1999 pero antes del 1 de abril de 2001 serán elegibles para la Fase II de reclutamiento. Todos los pacientes recibirán exámenes TCD trimestrales. A los pacientes que revierten a alto riesgo se les ofrecerá volver a la transfusión. El diseño general incluye un inicio de tres meses, las dos fases de reclutamiento (pacientes STOP establecidos y pacientes nuevos) por un total de 36 meses, 18 meses de observaciones después de que finaliza el reclutamiento y luego 3 meses de finalización.

La fecha de finalización del estudio que figura en este registro se obtuvo de la "Fecha de finalización" ingresada en el registro del Sistema de registro y resultados del protocolo (PRS).