Beroertepreventie bij sikkelcelanemie (STOP 2)

ACHTERGROND:

Zonder tussenkomst krijgt 11 procent van de kinderen met sikkelcelanemie een beroerte vóór de leeftijd van 20 jaar. De STOP 2 volgt op de onlangs afgeronde NHLBI-studie, Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1), waaruit bleek dat patiënten met een hoog risico op een beroerte konden worden geïdentificeerd met behulp van transcraniële Doppler (TCD)-echografie, en dat de incidentie van een beroerte zou kunnen worden verminderd met 90 procent bij die kinderen door periodieke bloedtransfusie gedurende ten minste 36 maanden. Chronische intermitterende bloedtransfusies zijn echter omslachtig, duur en gaan gepaard met morbiditeit door ijzerstapeling. Daarom is deze studie om te bepalen of transfusie veilig kan worden stopgezet na 30 maanden behandeling van cruciaal belang voor de voortdurende klinische zorg van patiënten met sikkelcelziekte die risico lopen op een beroerte.

ONTWERP VERHAAL:

In deze multicenter, gerandomiseerde klinische studie zullen 100 kinderen gerandomiseerd worden om periodieke transfusietherapie te blijven ontvangen en 50 om te stoppen met periodieke transfusietherapie. Het primaire eindpunt is de omkering van de transcraniële Doppler-snelheidsniveaus tot meer dan 200 cm/seconde, wat wijst op de terugkeer van een verhoogd risico op een openlijke beroerte. De werving zal in twee fasen verlopen. Fase I omvat die patiënten die vóór 1 april 1999 met transfusies zijn begonnen. Deze zullen voornamelijk afkomstig zijn uit het STOP 1-cohort. Degenen die na 1 april 1999 maar vóór 1 april 2001 met transfusies beginnen, komen in aanmerking voor fase II van werving. Alle patiënten krijgen driemaandelijkse TCD-onderzoeken. Patiënten die terugkeren naar een hoog risico, krijgen een terugkeer naar transfusie aangeboden. Het algemene ontwerp omvat een opstartperiode van drie maanden, de twee rekruteringsfasen (gevestigde STOP-patiënten en nieuwe patiënten) voor een totaal van 36 maanden, 18 maanden observatie na beëindiging van de rekrutering en vervolgens 3 maanden afronding.

De voltooiingsdatum van het onderzoek die in dit document wordt vermeld, is verkregen uit de "Einddatum" die is ingevoerd in het protocolregistratie- en resultatensysteem (PRS)-record.