Aivohalvauksen ehkäisy sirppisoluanemiassa (STOP 2)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TAUSTA:
Ilman väliintuloa 11 prosenttia sirppisoluanemiaa sairastavista lapsista saa aivohalvauksen ennen 20 vuoden ikää. STOP 2 seuraa äskettäin päättynyttä NHLBI-tutkimusta, aivohalvauksen ehkäisytutkimusta sirppisoluanemiassa (STOP 1), jossa todettiin, että potilaat, joilla on suuri aivohalvausriski, voidaan tunnistaa transkraniaalisen Doppler-ultraäänen (TCD) avulla ja että aivohalvauksen ilmaantuvuus voisi olla mahdollista. Vähentää 90 prosenttia näillä lapsilla säännöllisellä verensiirrolla vähintään 36 kuukauden ajan. Krooniset ajoittaiset verensiirrot ovat kuitenkin hankalia, kalliita ja niihin liittyy raudan ylikuormituksen aiheuttamaa sairastuvuutta. Näin ollen tämä tutkimus sen määrittämiseksi, voidaanko verensiirto turvallisesti keskeyttää 30 kuukauden hoidon jälkeen, on erittäin tärkeä jatkuvalle kliiniselle hoidolle potilailla, joilla on sirppisolusairaus, joilla on aivohalvausriski.
SUUNNITTELUN KARRATIIVINEN:
Tässä monikeskustutkimuksessa, satunnaistetussa kliinisessä tutkimuksessa 100 lasta satunnaistetaan jatkamaan säännöllistä verensiirtohoitoa ja 50 lasta keskeyttämään säännöllisen verensiirtohoidon. Ensisijainen päätetapahtuma on transkraniaalisten Doppler-nopeustasojen palautuminen yli 200 cm:iin sekunnissa, mikä viittaa lisääntyneeseen aivohalvauksen riskiin. Rekrytointi tapahtuu kahdessa vaiheessa. Vaihe I sisältää ne potilaat, jotka aloittivat verensiirrot ennen 1. huhtikuuta 1999. Nämä tulevat pääasiassa STOP 1 -kohortista. Ne, jotka aloittavat verensiirron 1. huhtikuuta 1999 jälkeen mutta ennen 1. huhtikuuta 2001, ovat oikeutettuja työhönottovaiheeseen II. Kaikki potilaat saavat neljännesvuosittain TCD-tutkimukset. Potilaille, jotka palaavat suureen riskiin, tarjotaan paluuta verensiirtoon. Kokonaissuunnitelma sisältää kolmen kuukauden käynnistyksen, kaksi rekrytointivaihetta (vakiintuneet STOP-potilaat ja uudet potilaat) yhteensä 36 kuukauden ajan, 18 kuukauden havainnot rekrytoinnin päätyttyä ja sitten 3 kuukauden päättäminen.
Tässä tietueessa mainittu tutkimuksen päättymispäivämäärä on saatu "Päättymispäivämäärästä", joka on syötetty PRS-tietueeseen.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Robert Adams, Augusta University
- Donald Brambilla, New England Research Institutes, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Vichinsky EP, Luban NL, Wright E, Olivieri N, Driscoll C, Pegelow CH, Adams RJ; Stroke Prevention Trail in Sickle Cell Anemia. Prospective RBC phenotype matching in a stroke-prevention trial in sickle cell anemia: a multicenter transfusion trial. Transfusion. 2001 Sep;41(9):1086-92. doi: 10.1046/j.1537-2995.2001.41091086.x.
- Kral MC, Brown RT. Transcranial Doppler ultrasonography and executive dysfunction in children with sickle cell disease. J Pediatr Psychol. 2004 Apr-May;29(3):185-95. doi: 10.1093/jpepsy/jsh020.
- Wang WC, Morales KH, Scher CD, Styles L, Olivieri N, Adams R, Brambilla D; STOP Investigators. Effect of long-term transfusion on growth in children with sickle cell anemia: results of the STOP trial. J Pediatr. 2005 Aug;147(2):244-7. doi: 10.1016/j.jpeds.2005.02.030.
- Adams RJ, Brambilla D; Optimizing Primary Stroke Prevention in Sickle Cell Anemia (STOP 2) Trial Investigators. Discontinuing prophylactic transfusions used to prevent stroke in sickle cell disease. N Engl J Med. 2005 Dec 29;353(26):2769-78. doi: 10.1056/NEJMoa050460.
- Adamkiewicz TV, Abboud MR, Paley C, Olivieri N, Kirby-Allen M, Vichinsky E, Casella JF, Alvarez OA, Barredo JC, Lee MT, Iyer RV, Kutlar A, McKie KM, McKie V, Odo N, Gee B, Kwiatkowski JL, Woods GM, Coates T, Wang W, Adams RJ. Serum ferritin level changes in children with sickle cell disease on chronic blood transfusion are nonlinear and are associated with iron load and liver injury. Blood. 2009 Nov 19;114(21):4632-8. doi: 10.1182/blood-2009-02-203323. Epub 2009 Aug 31.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Aivohalvaus
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
Muut tutkimustunnusnumerot
- 68
- U01HL052016 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .