Prevenzione dell'ictus nell'anemia falciforme (STOP 2)

SFONDO:

Senza intervento, l'11% dei bambini con anemia falciforme subirà un ictus prima dei 20 anni. Lo STOP 2 fa seguito allo studio NHLBI recentemente completato, Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia (STOP 1), che ha rilevato che i pazienti ad alto rischio di ictus potevano essere identificati utilizzando l'ecografia Doppler transcranico (TCD) e che l'incidenza di ictus potrebbe essere ridotta del 90 per cento in quei bambini mediante trasfusioni di sangue periodiche per almeno 36 mesi. Tuttavia, le trasfusioni di sangue intermittenti croniche sono ingombranti, costose e associate a morbilità da sovraccarico di ferro. Pertanto, questo studio per determinare se la trasfusione può essere interrotta in modo sicuro dopo 30 mesi di trattamento è di fondamentale importanza per la continua assistenza clinica dei pazienti con anemia falciforme a rischio di ictus.

PROGETTAZIONE NARRATIVA:

In questo studio clinico multicentrico randomizzato, 100 bambini saranno randomizzati per continuare a ricevere la terapia trasfusionale periodica e 50 per interrompere la terapia trasfusionale periodica. L'endpoint primario sarà l'inversione dei livelli di velocità del Doppler transcranico a valori superiori a 200 cm/secondo, indicando il ritorno di un aumento del rischio di ictus conclamato. Il reclutamento avverrà in due fasi. La fase I includerà quei pazienti che hanno iniziato le trasfusioni prima del 1 aprile 1999. Questi proverranno principalmente dalla coorte STOP 1. Coloro che iniziano le trasfusioni dopo il 1° aprile 1999 ma prima del 1° aprile 2001 saranno idonei per la Fase II del reclutamento. Tutti i pazienti riceveranno esami TCD trimestrali. Ai pazienti che tornano ad alto rischio verrà offerto di tornare alla trasfusione. Il disegno complessivo prevede un avvio di tre mesi, le due fasi di reclutamento (pazienti STOP consolidati e nuovi pazienti) per un totale di 36 mesi, 18 mesi di osservazione al termine del reclutamento e poi 3 mesi di conclusione.

La data di completamento dello studio elencata in questo record è stata ottenuta dalla "Data di fine" inserita nel record Protocol Registration and Results System (PRS).