原発性全身性アミロイドーシス患者の治療におけるヨードドキソルビシン
原発性アミロイドーシス (AL) における 4'-IODO-4'-デオキシドキソルビシンの第 I 相試験
調査の概要
詳細な説明
主な目的:
I. 原発性全身性アミロイドーシス患者におけるヨードドキソルビシンの最大耐用量を決定します。
第二の目的:
I. これらの患者におけるこの薬剤の安全性、特に心臓への安全性を判断する。
II.この薬で治療された患者の生存率を調べます。 Ⅲ． これらの患者に対するこの薬剤の臨床効果を事前に判断します。
IV.これらの患者におけるこの薬剤の薬物動態を決定します。
概要: これは用量漸増研究です。
患者は1、8、15、22日目にヨードドキソルビシンのIV投与を15分かけて受ける。治療は12週間ごとに繰り返され、合計4コース、または疾患の進行や許容できない毒性がなければ累積用量400 mg/m^2となる。
3～6人の患者からなるコホートは、最大耐用量（MTD）が決定されるまでヨードドキソルビシンの用量を段階的に増加させます。 MTD は、患者 3 人中 2 人または 6 人中 2 人が用量制限毒性を経験する用量に先立つ用量として定義されます。
患者は3か月後に追跡調査されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- コンゴレッド染色組織標本の緑色複屈折物質の偏光顕微鏡検査によりアミロイドーシスが組織化学的に確認された
次の少なくとも 1 つ:
- 血清または尿中の明らかな M タンパク質
- 骨髄内の形質細胞のクローン集団
- アミロイド原線維の抗軽鎖抗血清による免疫組織化学的染色
肝臓病変、軽度の心臓病変、腎臓病変、グレード1または2の末梢神経障害、または軟組織病変（舌を含む）などの症候性臓器病変
- 病気の唯一の症状として紫斑病や手根管症候群がないこと
臨床的に明らかな多発性骨髄腫はなく、モノクローナル骨髄血小板濃度が 20% を超え、かつ以下の少なくとも 1 つとして定義されます。
- 骨病変
- 貧血
- 高カルシウム血症
- パフォーマンスステータス - ECOG 0-3 (3 は、アミロイドまたは末梢神経障害による筋肉浸潤に関連する場合にのみ許可されます)
- 血小板数が少なくとも100,000/mm^3
- 好中球の絶対数が少なくとも 1,500/mm^3
- 総ビリルビンが2.0 mg/dL以下
- 直接ビリルビン 1.0 mg/dL 以下
- アルカリホスファターゼは正常値の上限（ULN）の 4 倍以下
- AST または ALT が ULN の 3 倍以下
- クレアチニンクリアランスが少なくとも 40 mL/min
- 心エコー検査による駆出率が少なくとも50%
- ニューヨーク心臓協会のクラスIIIまたはIVの心臓病がないこと
- 過去3年以内に酵素による心筋梗塞が証明されていないこと
- 慢性心房細動はない
- グレード 2 または 3 の房室ブロックがない (Mobitz I 型は許可される)
- 持続性（30秒を超える）心室頻拍がない、24時間の外来心電図モニタリングによる非持続性心室頻拍のエピソードが1回以上（連続3回の心室拍動）、または頻繁な（24時間で20回以上）心室ペア
- 心エコー検査で 16 mm を超える心室内中隔なし
- 妊娠または授乳中ではない
- 妊娠検査薬が陰性だった
- 不妊患者は効果的な避妊法を使用しなければなりません
- 制御不能な感染は存在しない
- 非黒色腫皮膚がんまたは子宮頸がんを除き、他の活動性悪性腫瘍がないこと
- 研究を妨げるような精神疾患や社会的状況がないこと
- 薬で制御できない、または完全非経口栄養を必要とする重度の下痢（グレード3以上）がないこと
- 以前のインターフェロン アルファ投与から 4 週間以上経過している
- 同時免疫療法なし
- 以前のメルファランまたは他のアルキル化剤の使用から 4 週間以上
- 120 mg/m^2 を超えるアントラサイクリンへの曝露歴がない
- 以前の化学療法から回復した
- 他の同時化学療法は行わない
- 前回の高用量デキサメタゾン投与から 4 週間以上経過している
- 同時放射線治療なし
- 治験中の補助療法を同時に実施しない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療法（ヨードドキソルビシン）
患者は1、8、15、22日目にヨードドキソルビシンのIV投与を15分かけて受ける。治療は12週間ごとに繰り返され、合計4コース、または疾患の進行や許容できない毒性がなければ累積用量400 mg/m^2となる。
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相関研究
他の名前：
ギヴンIV
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IDOX の MTD は、安全に許容される最大用量として定義されます。ここで =< 1 人の患者が DLT を経験し、次に高い用量では少なくとも 2 人の患者が DLT を経験します
時間枠：12週間
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毒性事件の数と重症度は、原発性アミロイドーシスの治療における IDOX の耐性レベルを示します。
非血液毒性は、通常の CTC 標準毒性等級付けによって評価されます。
血小板減少症、好中球減少症、および白血球減少症の血液毒性尺度は、結果尺度として連続変数（主に最低値およびベースライン値からの変化率）を使用し、CTC 標準毒性等級付けによる分類を使用して評価されます。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究室の相関関係
時間枠：治療後最大3か月
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記述統計と単純な散布図が、これらのデータの表示の基礎を形成します。
これらの検査値と他の転帰測定値との間の相関は、標準的なパラメトリックおよびノンパラメトリック相関手順 (ピアソン係数およびスピアマン係数) によって実行されます。
これらのデータの前提条件となる正規性テストは、標準的な Shapiro および Wilk (25) テストによって実行されます。
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治療後最大3か月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Angela Dispenzieri、Mayo Clinic
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NCI-2012-02443
- U01CA069912 (米国 NIH グラント/契約)
- MC0113
- CDR0000069160 (レジストリ識別子：PDQ (Physician Data Query))
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