Yododoxorrubicina en el tratamiento de pacientes con amiloidosis sistémica primaria

Criterios de inclusión:

• Amiloidosis confirmada histoquímicamente mediante microscopía polarizante de material verde birrefringente en muestras de tejido teñidas con rojo Congo

• Al menos uno de los siguientes:

  • Proteína M demostrable en suero u orina
  • Población clonal de células plasmáticas en la médula ósea
  • Tinción inmunohistoquímica con antisuero anti-cadena ligera de fibrillas de amiloide

• Compromiso orgánico sintomático, incluido compromiso hepático, compromiso cardíaco leve, compromiso renal, neuropatía periférica de grado 1 o 2 o compromiso de tejidos blandos (incluida la lengua)

  • Ausencia de púrpura o síndrome del túnel carpiano como única manifestación de la enfermedad

• Ningún mieloma múltiple clínicamente manifiesto definido como una concentración de plaquetas monoclonales en la médula ósea superior al 20 % y al menos uno de los siguientes:

  • lesiones óseas
  • Anemia
  • hipercalcemia
• Estado funcional - ECOG 0-3 (3 permitidos solo si está relacionado con infiltración muscular por amiloide o neuropatía periférica)
• Recuento de plaquetas de al menos 100 000/mm^3
• Recuento absoluto de neutrófilos de al menos 1500/mm^3
• Bilirrubina total no superior a 2,0 mg/dL
• Bilirrubina directa no superior a 1,0 mg/dL
• Fosfatasa alcalina no superior a 4 veces el límite superior normal (LSN)
• AST o ALT no mayor a 3 veces ULN
• Depuración de creatinina al menos 40 ml/min
• Fracción de eyección al menos 50% por ecocardiograma
• Sin cardiopatía de clase III o IV de la New York Heart Association
• Ningún infarto de miocardio documentado por enzimas en los últimos 3 años
• Sin fibrilación auricular crónica
• Sin bloqueo auriculoventricular de grado 2 o 3 (se permite Mobitz tipo I)
• Sin taquicardia ventricular sostenida (más de 30 segundos), más de 1 episodio de taquicardia ventricular no sostenida (3 latidos ventriculares consecutivos) o pares ventriculares frecuentes (más de 20 en 24 horas) mediante monitorización electrocardiográfica ambulatoria de 24 horas
• Sin septo intraventricular mayor de 16 mm por ecocardiograma
• No embarazada ni amamantando
• prueba de embarazo negativa
• Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
• Sin infección descontrolada
• Ninguna otra neoplasia maligna activa excepto cáncer de piel no melanoma o cáncer de cuello uterino
• Ninguna enfermedad psiquiátrica o situación social que impida el estudio.
• Sin diarrea severa (mayor de grado 3) que no sea controlable con medicamentos o que requiera nutrición parenteral total
• Más de 4 semanas desde el interferón alfa anterior
• Sin inmunoterapia concurrente
• Más de 4 semanas desde la toma previa de melfalán u otros agentes alquilantes
• Sin exposición previa a antraciclinas superior a 120 mg/m^2
• Recuperado de quimioterapia previa
• Ninguna otra quimioterapia concurrente
• Más de 4 semanas desde la dosis alta anterior de dexametasona
• Sin radioterapia concurrente
• Sin terapia auxiliar en investigación concurrente