원발성 전신성 아밀로이드증 환자를 치료하는 요오도독소루비신
원발성 아밀로이드증(AL)에서 4'-IODO-4'-Deoxydoxorubicin의 임상 1상
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
I. 원발성 전신 아밀로이드증 환자에서 iododoxorubicin의 최대 허용 용량을 결정합니다.
2차 목표:
I. 이러한 환자에서 이 약물의 안전성, 특히 심장 안전성을 결정합니다.
II. 이 약으로 치료받은 환자의 생존율을 결정하십시오. III. 이러한 환자에 대한 이 약물의 임상적 효능을 예비적으로 결정합니다.
IV. 이러한 환자에서 이 약물의 약동학을 결정합니다.
개요: 이것은 용량 증량 연구입니다.
환자는 1일, 8일, 15일 및 22일에 15분에 걸쳐 iododoxorubicin IV를 투여받습니다. 치료는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 총 4개 과정 또는 400mg/m^2의 누적 용량 동안 12주마다 반복됩니다.
최대 내약 용량(MTD)이 결정될 때까지 3-6명의 환자 코호트가 요오도독소루비신 용량을 증량합니다. MTD는 환자 3명 중 2명 또는 6명 중 2명이 용량 제한 독성을 경험하는 용량 이전의 용량으로 정의됩니다.
환자는 3개월 후에 추적됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 콩고 붉은색으로 염색된 조직 표본에서 녹복굴절 물질의 편광 현미경에 의해 조직화학적으로 확인된 아밀로이드증
다음 중 하나 이상:
- 혈청 또는 소변에서 입증 가능한 M-단백질
- 골수에서 형질 세포의 클론 집단
- 아밀로이드 원섬유의 항경쇄 항혈청을 이용한 면역조직화학적 염색
간 침범, 경미한 심장 침범, 신장 침범, 1등급 또는 2등급 말초 신경병증 또는 연조직 침범(혀 포함)을 포함한 증상이 있는 장기 침범
- 질병의 유일한 증상인 자반증이나 수근관 증후군 없음
단클론성 골수 혈소판 농도가 20%를 초과하고 다음 중 하나 이상으로 정의되는 임상적으로 명백한 다발성 골수종 없음:
- 뼈 병변
- 빈혈증
- 고칼슘혈증
- 수행 상태 - ECOG 0-3(아밀로이드 또는 말초 신경병증에 의한 근육 침윤과 관련된 경우에만 3 허용)
- 혈소판 수 최소 100,000/mm^3
- 절대 호중구 수 최소 1,500/mm^3
- 총 빌리루빈 2.0mg/dL 이하
- 1.0 mg/dL 이하의 직접 빌리루빈
- 정상 상한치(ULN)의 4배 이하인 알칼리성 포스파타제
- AST 또는 ALT가 ULN의 3배 이하
- 크레아티닌 청소율 최소 40mL/분
- 심초음파에서 박출률 최소 50%
- New York Heart Association 클래스 III 또는 IV 심장 질환 없음
- 지난 3년 이내에 효소로 기록된 심근경색 없음
- 만성 심방 세동 없음
- 2등급 또는 3등급 방실 차단 없음(Mobitz 유형 I 허용됨)
- 지속성(30초 이상) 심실 빈맥, 1회 이상의 비지속성 심실 빈맥(3회 연속 심실 박동) 또는 빈번한(24시간 동안 20회 이상) 심실 쌍(24시간 보행 심전도 모니터링)
- 심초음파에서 16 mm보다 큰 심실 중격 없음
- 임신 또는 수유 중이 아님
- 음성 임신 테스트
- 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 통제되지 않은 감염 없음
- 비흑색종 피부암 또는 자궁경부암을 제외한 다른 활동성 악성 종양 없음
- 학업을 방해하는 정신 질환이나 사회적 상황이 없을 것
- 약물로 조절할 수 없거나 완전한 비경구 영양이 필요한 심각한 설사(3등급 이상) 없음
- 이전 인터페론 알파 이후 4주 이상
- 동시 면역 요법 없음
- 이전 멜팔란 또는 기타 알킬화제 투여 후 4주 이상
- 이전 안트라사이클린 노출이 120mg/m^2를 초과하지 않음
- 이전 화학 요법에서 회복
- 다른 동시 화학 요법 없음
- 이전 고용량 덱사메타손 투여 후 4주 이상
- 동시 방사선 요법 없음
- 동시 연구 보조 요법 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(요오도독소루비신)
환자는 1일, 8일, 15일 및 22일에 15분에 걸쳐 iododoxorubicin IV를 투여받습니다. 치료는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 총 4개 과정 또는 400mg/m^2의 누적 용량 동안 12주마다 반복됩니다.
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상관 연구
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IDOX의 MTD는 =< 1명의 환자가 DLT를 경험하고 DLT를 경험하는 환자가 최소 2명인 다음 더 높은 용량에서 가장 안전한 내약 용량으로 정의됩니다.
기간: 12주
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독성 사고의 수와 심각도는 원발성 아밀로이드증 치료에서 IDOX의 내성 수준을 나타냅니다.
비혈액학적 독성은 서수 CTC 표준 독성 등급을 통해 평가됩니다.
혈소판감소증, 호중구감소증 및 백혈구감소증의 혈액학적 독성 측정은 CTC 표준 독성 등급을 통한 분류뿐만 아니라 결과 측정(주로 기준선 값으로부터의 최저치 및 백분율 변화)으로서 연속 변수를 사용하여 평가됩니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실험실 상관
기간: 시술 후 최대 3개월
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기술 통계 및 간단한 산점도는 이러한 데이터 표시의 기초를 형성합니다.
이러한 실험실 값과 기타 결과 측정 간의 상관관계는 표준 매개변수 및 비모수 상관관계 절차(Pearson's 및 Spearman's 계수)에 의해 수행됩니다.
이러한 데이터의 필수 정규성 테스트는 표준 Shapiro 및 Wilk(25) 테스트를 통해 수행됩니다.
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시술 후 최대 3개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Angela Dispenzieri, Mayo Clinic
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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