Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Iododoxorubicin ved behandling av pasienter med primær systemisk amyloidose

15. januar 2013 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

Fase I-studie av 4'-IODO-4'-deoksydoksorubicin ved primær amyloidose (AL)

Jododoksorubicin kan løse opp proteinavleiringer og være en effektiv behandling for primær systemisk amyloidose. Fase I-studie for å bestemme effektiviteten av jododoksorubicin ved behandling av pasienter som har primær systemisk amyloidose

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Bestem maksimal tolerert dose av jodoksorubicin hos pasienter med primær systemisk amyloidose.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Bestem sikkerheten, spesielt hjertesikkerheten, til dette legemidlet hos disse pasientene.

II. Bestem overlevelsesraten for pasienter behandlet med dette stoffet. III. Bestem, foreløpig, den kliniske effekten av dette legemidlet hos disse pasientene.

IV. Bestem farmakokinetikken til dette legemidlet hos disse pasientene.

OVERSIKT: Dette er en dose-eskaleringsstudie.

Pasienter får joddoksorubicin IV over 15 minutter på dag 1, 8, 15 og 22. Behandlingen gjentas hver 12. uke i totalt 4 kurer eller en kumulativ dose på 400 mg/m^2 i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Kohorter på 3-6 pasienter får eskalerende doser av joddoksorubicin inntil maksimal tolerert dose (MTD) er bestemt. MTD er definert som dosen forut for den der 2 av 3 eller 2 av 6 pasienter opplever dosebegrensende toksisitet.

Pasientene følges etter 3 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Histokjemisk bekreftet amyloidose ved polariserende mikroskopi av grønt dobbeltbrytende materiale i Kongo rødfargede vevsprøver

  • Minst ett av følgende:

    • Påviselig M-protein i serum eller urin
    • Klonal populasjon av plasmaceller i benmarg
    • Immunhistokjemisk farging med anti-lettkjede-antisera av amyloidfibriller

  • Symptomatisk organpåvirkning, inkludert leverpåvirkning, mild hjertepåvirkning, nyrepåvirkning, grad 1 eller 2 perifer nevropati eller bløtvevsinvolvering (inkludert tunge)

    • Ingen purpura eller karpaltunnelsyndrom som eneste manifestasjon av sykdom

  • Ingen klinisk åpenlyst multippelt myelom definert som monoklonal blodplatekonsentrasjon i benmarg større enn 20 % og minst ett av følgende:

    • Benlesjoner
    • Anemi
    • Hyperkalsemi
  • Ytelsesstatus - ECOG 0-3 (3 tillatt kun hvis relatert til muskelinfiltrasjon av amyloid eller perifer nevropati)
  • Blodplateantall minst 100 000/mm^3
  • Absolutt nøytrofiltall minst 1500/mm^3
  • Totalt bilirubin ikke større enn 2,0 mg/dL
  • Direkte bilirubin ikke større enn 1,0 mg/dL
  • Alkalisk fosfatase ikke mer enn 4 ganger øvre normalgrense (ULN)
  • AST eller ALT ikke mer enn 3 ganger ULN
  • Kreatininclearance minst 40 ml/min
  • Ejeksjonsfraksjon minst 50 % ved ekkokardiogram
  • Ingen New York Heart Association klasse III eller IV hjertesykdom
  • Ingen enzym-dokumentert hjerteinfarkt de siste 3 årene
  • Ingen kronisk atrieflimmer
  • Ingen grad 2 eller 3 atrioventrikulær blokkering (Mobitz type I tillatt)
  • Ingen vedvarende (mer enn 30 sekunder) ventrikkeltakykardi, mer enn 1 episode med ikke-vedvarende ventrikkeltakykardi (3 påfølgende ventrikkelslag), eller hyppige (mer enn 20 i løpet av 24 timer) ventrikkelpar ved 24-timers ambulatorisk elektrokardiografisk overvåking
  • Ingen intraventrikulær septum større enn 16 mm ved ekkokardiogram
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon
  • Ingen ukontrollert infeksjon
  • Ingen annen aktiv malignitet bortsett fra ikke-melanom hudkreft eller livmorhalskreft
  • Ingen psykiatrisk sykdom eller sosial situasjon som ville utelukke studier
  • Ingen alvorlig diaré (større enn grad 3) som ikke kan kontrolleres med medisiner eller som krever total parenteral ernæring
  • Mer enn 4 uker siden tidligere interferon alfa
  • Ingen samtidig immunterapi
  • Mer enn 4 uker siden tidligere melfalan eller andre alkyleringsmidler
  • Ingen tidligere antracyklineksponering over 120 mg/m^2
  • Kom seg etter tidligere cellegiftbehandling
  • Ingen annen samtidig kjemoterapi
  • Mer enn 4 uker siden tidligere høydose deksametason
  • Ingen samtidig strålebehandling
  • Ingen samtidig undersøkelsesbehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (joddoksorubicin)
Pasienter får joddoksorubicin IV over 15 minutter på dag 1, 8, 15 og 22. Behandlingen gjentas hver 12. uke i totalt 4 kurer eller en kumulativ dose på 400 mg/m^2 i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Annen: farmakologisk studie
Korrelative studier
Andre navn:
  • farmakologiske studier
Legemiddel: 4'-jod-4'-deoksydoksorubicin
Gitt IV
Andre navn:
  • IDOX
  • jododoksorubicin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MTD av IDOX definert som den høyeste trygt tolererte dosen der =< 1 pasient opplever DLT med neste høyere dose med minst 2 pasienter som opplever DLT
Tidsramme: 12 uker
Antall og alvorlighetsgrad av toksisitetstilfeller vil indikere toleransenivået for IDOX ved behandling av primær amyloidose. Ikke-hematologisk toksisitet vil bli evaluert via ordinær CTC standard toksisitetsgradering. Hematologiske toksisitetsmål for trombocytopeni, nøytropeni og leukopeni vil bli vurdert ved bruk av kontinuerlige variabler som utfallsmål (primært nadir og prosent endring fra baseline-verdier) samt kategorisering via CTC standard toksisitetsgradering.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Laboratorie korrelerer
Tidsramme: Inntil 3 måneder etter behandling
Beskrivende statistikk og enkle scatterplot vil danne grunnlaget for presentasjonen av disse dataene. Korrelasjoner mellom disse laboratorieverdiene og andre utfallsmål vil bli utført ved standard parametriske og ikke-parametriske korrelasjonsprosedyrer (Pearsons og Spearmans koeffisienter). Normalitetstesting av disse dataene vil bli utført via standard Shapiro og Wilk (25) testing.
Inntil 3 måneder etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Angela Dispenzieri, Mayo Clinic

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2001

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2003

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2002

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2003

Først lagt ut (Anslag)

17. september 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

16. januar 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2013

Sist bekreftet

1. januar 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2012-02443
  • U01CA069912 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • MC0113
  • CDR0000069160 (Registeridentifikator: PDQ (Physician Data Query))

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere