Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Iododoxorubicin til behandling af patienter med primær systemisk amyloidose

15. januar 2013 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Fase I-forsøg med 4'-IODO-4'-deoxydoxorubicin ved primær amyloidose (AL)

Iododoxorubicin kan opløse proteinaflejringer og være en effektiv behandling af primær systemisk amyloidose. Fase I forsøg for at bestemme effektiviteten af ​​iododoxorubicin til behandling af patienter med primær systemisk amyloidose

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Bestem den maksimalt tolererede dosis af iododoxorubicin hos patienter med primær systemisk amyloidose.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Bestem sikkerheden, især hjertesikkerheden, af dette lægemiddel hos disse patienter.

II. Bestem overlevelsesraten for patienter behandlet med dette lægemiddel. III. Bestem, foreløbigt, den kliniske effekt af dette lægemiddel hos disse patienter.

IV. Bestem farmakokinetikken af ​​dette lægemiddel hos disse patienter.

OVERSIGT: Dette er en dosis-eskaleringsundersøgelse.

Patienter får iododoxorubicin IV over 15 minutter på dag 1, 8, 15 og 22. Behandlingen gentages hver 12. uge i i alt 4 kure eller en kumulativ dosis på 400 mg/m^2 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Kohorter på 3-6 patienter modtager eskalerende doser af iododoxorubicin, indtil den maksimalt tolererede dosis (MTD) er bestemt. MTD er defineret som den dosis, der går forud for den, hvor 2 ud af 3 eller 2 ud af 6 patienter oplever dosisbegrænsende toksicitet.

Patienterne følges efter 3 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Histokemisk bekræftet amyloidose ved polariserende mikroskopi af grønt dobbeltbrydende materiale i Congo rødfarvede vævsprøver

  • Mindst én af følgende:

    • Påviselig M-protein i serum eller urin
    • Klonal population af plasmaceller i knoglemarv
    • Immunhistokemisk farvning med anti-let kæde antisera af amyloid fibriller

  • Symptomatisk organpåvirkning, herunder leverpåvirkning, mild hjertepåvirkning, nyrepåvirkning, grad 1 eller 2 perifer neuropati eller bløddelspåvirkning (inklusive tunge)

    • Ingen purpura eller karpaltunnelsyndrom som eneste manifestation af sygdom

  • Intet klinisk åbenlyst myelomatose defineret som monoklonal knoglemarvsblodpladekoncentration på mere end 20 % og mindst én af følgende:

    • Knoglelæsioner
    • Anæmi
    • Hypercalcæmi
  • Ydeevnestatus - ECOG 0-3 (3 tilladt kun hvis relateret til muskulær infiltration af amyloid eller perifer neuropati)
  • Blodpladetal mindst 100.000/mm^3
  • Absolut neutrofiltal mindst 1.500/mm^3
  • Total bilirubin ikke større end 2,0 mg/dL
  • Direkte bilirubin ikke større end 1,0 mg/dL
  • Alkalisk fosfatase ikke mere end 4 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • AST eller ALT ikke mere end 3 gange ULN
  • Kreatininclearance mindst 40 ml/min
  • Udstødningsfraktion mindst 50 % ved ekkokardiogram
  • Ingen New York Heart Association klasse III eller IV hjertesygdom
  • Ingen enzym-dokumenteret myokardieinfarkt inden for de seneste 3 år
  • Ingen kronisk atrieflimren
  • Ingen grad 2 eller 3 atrioventrikulær blokering (Mobitz type I tilladt)
  • Ingen vedvarende (mere end 30 sekunder) ventrikulær takykardi, mere end 1 episode af ikke-vedvarende ventrikulær takykardi (3 på hinanden følgende ventrikulære slag) eller hyppige (mere end 20 på 24 timer) ventrikulære par ved 24-timers ambulatorisk elektrokardiografisk monitorering
  • Ingen intraventrikulær septum større end 16 mm ved ekkokardiogram
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv prævention
  • Ingen ukontrolleret infektion
  • Ingen anden aktiv malignitet undtagen ikke-melanom hudkræft eller livmoderhalskræft
  • Ingen psykiatrisk sygdom eller social situation, der ville udelukke studier
  • Ingen alvorlig diarré (større end grad 3), som ikke kan kontrolleres med medicin, eller som kræver total parenteral ernæring
  • Mere end 4 uger siden tidligere interferon alfa
  • Ingen samtidig immunterapi
  • Mere end 4 uger siden tidligere melphalan eller andre alkyleringsmidler
  • Ingen tidligere antracyklineksponering større end 120 mg/m^2
  • Kom sig efter tidligere kemoterapi
  • Ingen anden samtidig kemoterapi
  • Mere end 4 uger siden tidligere højdosis dexamethason
  • Ingen samtidig strålebehandling
  • Ingen samtidig undersøgelsesbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (iododoxorubicin)
Patienter får iododoxorubicin IV over 15 minutter på dag 1, 8, 15 og 22. Behandlingen gentages hver 12. uge i i alt 4 kure eller en kumulativ dosis på 400 mg/m^2 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Andet: farmakologisk undersøgelse
Korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • farmakologiske undersøgelser
Medicin: 4'-iod-4'-deoxydoxorubicin
Givet IV
Andre navne:
  • IDOX
  • iododoxorubicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MTD af IDOX defineret som den højeste sikkert tolererede dosis, hvor =< 1 patient oplever DLT med den næste højere dosis med mindst 2 patienter, der oplever DLT
Tidsramme: 12 uger
Antallet og sværhedsgraden af ​​toksicitetstilfælde vil indikere toleranceniveauet for IDOX i behandlingen af ​​primær amyloidose. Ikke-hæmatologisk toksicitet vil blive evalueret via den ordinære CTC standard toksicitetsklassificering. Hæmatologiske toksicitetsmål for trombocytopeni, neutropeni og leukopeni vil blive vurderet ved hjælp af kontinuerte variabler som resultatmål (primært nadir og procent ændring fra baseline-værdier) samt kategorisering via CTC standard toksicitetsgradering.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laboratorie korrelerer
Tidsramme: Op til 3 måneder efter behandling
Beskrivende statistik og simple scatterplot vil danne grundlag for præsentationen af ​​disse data. Korrelationer mellem disse laboratorieværdier og andre resultatmål vil blive udført ved standard parametriske og ikke-parametriske korrelationsprocedurer (Pearsons og Spearmans koefficienter). Forudsætningsmæssig normalitetstest af disse data vil blive udført via standard Shapiro og Wilk (25) test.
Op til 3 måneder efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Angela Dispenzieri, Mayo Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2001

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2003

Først opslået (Skøn)

17. september 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. januar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2013

Sidst verificeret

1. januar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2012-02443
  • U01CA069912 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • MC0113
  • CDR0000069160 (Registry Identifier: PDQ (Physician Data Query))

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner