神経線維腫症 1 型および網状神経線維腫の若年患者の治療におけるピルフェニドン
2015年4月29日 更新者：National Cancer Institute (NCI)
神経線維腫症1型および網状神経線維腫の小児におけるピルフェニドンの第I相試験
理論的根拠: 化学予防療法は、がんの発症または再発を予防しようとする特定の薬物の使用です。 ピルフェニドンは、叢状神経線維腫の成長を遅らせたり、それ以上の発生を防いだりする可能性があります。
目的: 神経線維腫症 1 型と叢状神経線維腫を有する若い患者の治療におけるピルフェニドンの有効性を研究する第 I 相試験。
調査の概要
詳細な説明
目的:
- 神経線維腫症 1 型および手術不能で症候性の網状神経線維腫を有する小児患者におけるピルフェニドンの最大耐用量または「同等用量」を決定します。
- これらの患者におけるこの薬の毒性効果を決定します。
- これらの患者におけるこの薬の血漿薬物動態を決定します。
- この薬が難治性固形腫瘍の小児患者に有益であるかどうかを予備的に判断します。
- この薬で治療された患者の生活の質を評価します。
概要: これは非盲検、多施設、用量漸増試験です。
患者は、1日目から28日目までピルフェニドンを1日3回経口投与されます。 コースは、疾患の進行または許容できない毒性がない場合、最大 2 年間、28 日ごとに繰り返されます。
最大耐用量（MTD）が決定されるまで、3～6人の患者のコホートに漸増用量のピルフェニドンを投与します。 MTD は、3 人中 2 人または 6 人中 2 人の患者が用量制限毒性を経験する前の用量として定義されます。
生活の質は、ベースライン時、コース 4 の前、その後は 6 コースごとに評価されます。
予測される患者数: この研究では、18 か月以内に合計 3 ～ 18 人の患者が発生します。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294-3300
- University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010-2970
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital - Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21231
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic Cancer Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10128
- Beth Israel Medical Center - Singer Division
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
- Cancer Institute at Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030-2399
- Texas Children's Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～21年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
疾患の特徴:
- -神経線維腫症1型（NF1）の診断および
網状神経線維腫
- 神経の長さに沿って成長した神経線維腫で、複数の束と枝が関与している可能性があります（脊髄神経線維腫は、レベル間の接続または神経に沿って横方向に伸びる2つ以上のレベルを含みます）
次のような重大な病的状態を引き起こす可能性があります。
- 気道または大血管を損なう可能性のある頭頸部病変
- 神経の圧迫や機能の喪失を引き起こす可能性のある腕神経叢または腰神経叢の病変
- 大きな変形（眼窩病変など）または重大な美容上の問題を引き起こす可能性のある病変
- 四肢肥大または機能喪失を引き起こす四肢の病変
- 痛みを伴う病変
NF1の他の診断基準を少なくとも1つ満たしている
- 6つ以上のカフェオレスポット（思春期前の患者では少なくとも0.5cm、思春期後の患者では少なくとも1.5cm）
- 腋窩または鼠蹊部のそばかす
- 視神経膠腫
- 2つ以上のLisch結節
- 特徴的な骨病変（蝶形骨の異形成または長骨皮質の異形成または菲薄化）
- NF1の第一度近親者
測定可能な網状神経線維腫
- 1次元で少なくとも3cm
- 腫瘍切除は不可能
- 悪性末梢神経鞘腫瘍または他のがんの病歴がない
- -化学療法または放射線療法を必要とする活動性の視神経膠腫の証拠がない
- 悪性神経膠腫なし
患者の特徴:
年
- 3～21
演奏状況
- Karnofsky 50-100% (10歳以上)
- Lansky 50-100% (10歳以下)
平均寿命
- 指定されていない
造血
- 顆粒球の絶対数が1,500/mm^3以上
- ヘモグロビン9.0g/dL以上
- 血小板数 150,000/mm^3 以上
肝臓
- ビリルビン正常
- SGPTが通常の上限の2倍以下
- -研究への参加を妨げる臨床的に重大な肝機能障害はありません
腎臓
- クレアチニンは年齢的に正常または
- クレアチニンクリアランス 70mL/分以上
心臓血管
- 研究への参加を妨げる臨床的に重大な心機能障害がないこと
肺
- -研究への参加を妨げる臨床的に重大な肺機能障害はありません
他の
- 妊娠中または授乳中ではない
- 陰性妊娠検査
- -肥沃な患者は、研究中および研究後2か月間、効果的な避妊を使用する必要があります
- -ピルフェニドンを経口摂取できる必要があります
- 深刻な感染症はありません
- -研究への参加を妨げる臨床的に重要な無関係の全身性疾患または臓器機能障害はありません
以前の同時療法：
生物学的療法
- -以前の免疫療法から少なくとも30日
- 同時免疫療法なし
- 同時造血成長因子なし
化学療法
- -以前の化学療法から少なくとも30日
- 腫瘍に対する同時化学療法なし
内分泌療法
- 腫瘍に対する以前のホルモン療法から少なくとも30日
- -腫瘍に向けられた同時ホルモン療法はありません
放射線治療
- -網状神経線維腫の部位への以前の放射線療法から少なくとも90日
- -腫瘍に向けられた同時放射線療法はありません
手術
- 指定されていない
他の
- 以前の治療から回復した
- 以前の治験薬から 30 日以上
- 以前のピルフェニドンなし
- 他の同時治験薬なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- マスキング：なし
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2002年12月1日
試験登録日
最初に提出
2003年2月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年2月5日
最初の投稿 (見積もり)
2003年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年4月29日
最終確認日
2004年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CDR0000269598
- NCI-03-C-0058A
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