Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pirfenidon v léčbě mladých pacientů s neurofibromatózou typu 1 a plexiformními neurofibromy

29. dubna 2015 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Fáze I studie pirfenidonu u dětí s neurofibromatózou typu 1 a plexiformními neurofibromy

ODŮVODNĚNÍ: Chemopreventivní terapie je použití určitých léků, které se snaží zabránit rozvoji nebo opakování rakoviny. Pirfenidon může zpomalit růst nebo zabránit dalšímu rozvoji plexiformních neurofibromů.

ÚČEL: Studie fáze I studovat účinnost pirfenidonu při léčbě mladých pacientů s neurofibromatózou typu 1 a plexiformním neurofibromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

  • Stanovte maximální tolerovanou dávku nebo „srovnatelnou dávku“ pirfenidonu u dětských pacientů s neurofibromatózou typu 1 a inoperabilními, symptomatickými plexiformními neurofibromy.
  • Určete toxické účinky tohoto léku u těchto pacientů.
  • Stanovte plazmatickou farmakokinetiku tohoto léku u těchto pacientů.
  • Předběžně určete, zda by tento lék mohl být přínosný pro dětské pacienty s refrakterními solidními nádory.
  • Posuďte kvalitu života pacientů léčených tímto lékem.

PŘEHLED: Toto je otevřená, multicentrická studie s eskalací dávek.

Pacienti dostávají perorální pirfenidon třikrát denně ve dnech 1-28. Kurzy se opakují každých 28 dní po dobu až 2 let v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Skupiny 3-6 pacientů dostávají eskalující dávky pirfenidonu, dokud není stanovena maximální tolerovaná dávka (MTD). MTD je definována jako dávka předcházející dávce, při které 2 ze 3 nebo 2 ze 6 pacientů pociťují toxicitu omezující dávku.

Kvalita života se hodnotí na začátku, před 4. cyklem a poté po každých 6 cyklech.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude během 18 měsíců nashromážděno celkem 3–18 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10128
        • Beth Israel Medical Center - Singer Division
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Cancer Institute at Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Diagnóza neurofibromatózy typu 1 (NF1) A

  • Plexiformní neurofibromy

    • Neurofibromy, které vyrostly podél délky nervu a mohou zahrnovat více svazků a větví (spinální neurofibromy zahrnují 2 nebo více úrovní se spojením mezi úrovněmi nebo procházející laterálně podél nervu)

    • Potenciál způsobit významnou nemocnost, jako jsou:

      • Léze hlavy a krku, které by mohly ohrozit dýchací cesty nebo velké cévy
      • Léze brachiálního nebo bederního plexu, které by mohly způsobit kompresi nervu a ztrátu funkce
      • Léze, které by mohly vést k velké deformaci (např. orbitální léze) nebo významným kosmetickým problémům
      • Léze končetiny, které způsobují hypertrofii končetiny nebo ztrátu funkce
      • Bolestivé léze

  • Splňuje alespoň 1 další diagnostické kritérium pro NF1

    • 6 nebo více kafe-au-lait skvrn (alespoň 0,5 cm u prepubertálních pacientů nebo alespoň 1,5 cm u postpubertálních pacientů)
    • Pihovatost v podpaží nebo v tříslech
    • Optický gliom
    • 2 nebo více Lischových uzlů
    • Výrazná kostní léze (dysplazie sfenoidální kosti nebo dysplazie nebo ztenčení kůry dlouhé kosti)
    • Příbuzný prvního stupně s NF1

  • Měřitelné plexiformní neurofibromy

    • Minimálně 3 cm v 1 rozměru
    • Resekce nádoru není možná
  • Bez anamnézy maligního tumoru pochvy periferního nervu nebo jiné rakoviny
  • Žádný důkaz aktivního optického gliomu vyžadujícího chemoterapii nebo radioterapii
  • Žádný maligní gliom

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

Stáří

  • 3 až 21

Stav výkonu

  • Karnofsky 50-100 % (nad 10 let věku)
  • Lansky 50–100 % (10 let a méně)

Délka života

  • Nespecifikováno

Hematopoetický

  • Absolutní počet granulocytů alespoň 1500/mm^3
  • Hemoglobin alespoň 9,0 g/dl
  • Počet krevních destiček alespoň 150 000/mm^3

Jaterní

  • Bilirubin v normě
  • SGPT ne větší než 2násobek horní hranice normálu
  • Žádná klinicky významná jaterní dysfunkce, která by vylučovala účast ve studii

Renální

  • Kreatinin normální pro věk NEBO
  • Clearance kreatininu alespoň 70 ml/min

Kardiovaskulární

  • Žádná klinicky významná srdeční dysfunkce, která by vylučovala účast ve studii

Plicní

  • Žádná klinicky významná plicní dysfunkce, která by vylučovala účast ve studii

jiný

  • Ne těhotná nebo kojící
  • Negativní těhotenský test
  • Fertilní pacientky musí během studie a 2 měsíce po ní používat účinnou antikoncepci
  • Musí být schopen užívat pirfenidon perorálně
  • Žádné závažné infekce
  • Žádné klinicky významné nesouvisející systémové onemocnění nebo orgánová dysfunkce, které by vylučovaly účast ve studii

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

Biologická léčba

  • Nejméně 30 dní od předchozí imunoterapie
  • Žádná souběžná imunoterapie
  • Žádné souběžné hematopoetické růstové faktory

Chemoterapie

  • Nejméně 30 dní od předchozí chemoterapie
  • Žádná souběžná chemoterapie zaměřená na nádor

Endokrinní terapie

  • Nejméně 30 dní od předchozí hormonální terapie zaměřené na nádor
  • Žádná souběžná hormonální terapie zaměřená na nádor

Radioterapie

  • Nejméně 90 dní od předchozí radioterapie v místě plexiformního neurofibromu
  • Žádná souběžná radioterapie zaměřená na nádor

Chirurgická operace

  • Nespecifikováno

jiný

  • Zotaveno z předchozí terapie
  • Více než 30 dní od předchozích výzkumných agentů
  • Žádný předchozí pirfenidon
  • Žádné další souběžné vyšetřovací látky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2003

První zveřejněno (ODHAD)

6. února 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

30. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2015

Naposledy ověřeno

1. dubna 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR0000269598
  • NCI-03-C-0058A

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit