Pirfenidoni hoidettaessa nuoria potilaita, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja pleksimuotoiset neurofibroomat
keskiviikko 29. huhtikuuta 2015 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)
Pirfenidonin I vaiheen koe lapsilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja pleksimuotoiset neurofibroomat
PERUSTELUT: Kemoprevention terapiassa käytetään tiettyjä lääkkeitä, joilla pyritään estämään syövän kehittyminen tai uusiutuminen. Pirfenidoni voi hidastaa pleksiformisten neurofibroomien kasvua tai estää niiden kehittymisen.
TARKOITUS: Vaiheen I tutkimus pirfenidonin tehokkuuden tutkimiseksi hoidettaessa nuoria potilaita, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja pleksiforminen neurofibrooma.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITTEET:
- Määritä pirfenidonin suurin siedetty annos tai "vertailukelpoinen annos" lapsipotilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja leikkauskyvyttömiä, oireenmukaisia pleksiformisia neurofibroomeja.
- Määritä tämän lääkkeen toksiset vaikutukset näillä potilailla.
- Määritä tämän lääkkeen plasman farmakokinetiikka näillä potilailla.
- Selvitä alustavasti, voisiko tämä lääke olla hyödyllinen lapsipotilaille, joilla on tulenkestäviä kiinteitä kasvaimia.
- Arvioi tällä lääkkeellä hoidettujen potilaiden elämänlaatua.
YHTEENVETO: Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jossa annosta korotetaan.
Potilaat saavat oraalista pirfenidonia kolme kertaa päivässä päivinä 1-28. Kurssit toistetaan 28 päivän välein enintään 2 vuoden ajan, jos taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta ei ole.
3-6 potilaan kohortit saavat pirfenidonia nousevia annoksia, kunnes suurin siedetty annos (MTD) on määritetty. MTD määritellään annokseksi, joka edeltää sitä, että 2 potilaalla kolmesta tai 2 potilaasta 6:sta kokee annosta rajoittavaa toksisuutta.
Elämänlaatua arvioidaan lähtötilanteessa, ennen kurssia 4 ja sen jälkeen joka 6. kurssin jälkeen.
ARVIOTETTU KERTYMINEN: Yhteensä 3-18 potilasta kertyy tähän tutkimukseen 18 kuukauden sisällä.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-3300
- University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2970
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital - Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10128
- Beth Israel Medical Center - Singer Division
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
- Cancer Institute at Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-2399
- Texas Children's Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
TAUDEN OMINAISUUDET:
- tyypin 1 neurofibromatoosin (NF1) diagnoosi JA
Pleksimuotoiset neurofibroomat
- Neurofibroomat, jotka ovat kasvaneet pitkin hermoa ja voivat sisältää useita sidekudoksia ja oksia (selkärangan neurofibroomat sisältävät 2 tai useampia tasoja, jotka ovat yhteydessä tasojen välillä tai ulottuvat sivusuunnassa hermoa pitkin)
Mahdollista aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta, kuten:
- Pään ja kaulan vauriot, jotka voivat vaarantaa hengitysteitä tai suuria verisuonia
- Brachial tai lannelangan plexusvauriot, jotka voivat aiheuttaa hermopuristumista ja toiminnan menetystä
- Leesiot, jotka voivat aiheuttaa vakavia epämuodostumia (esim. kiertoradan vaurioita) tai merkittäviä kosmeettisia ongelmia
- Raajojen vauriot, jotka aiheuttavat raajan liikakasvua tai toiminnan menetystä
- Kivuliaita vaurioita
Täyttää vähintään yhden muun diagnostisen kriteerin NF1:lle
- 6 tai enemmän cafe-au-lait-täpliä (vähintään 0,5 cm prepubertaalisilla potilailla tai vähintään 1,5 cm postpubertaalisilla potilailla)
- Pisamia kainalossa tai nivusissa
- Optinen gliooma
- 2 tai useampia Lisch-kyhmyjä
- Selvä luuvaurio (sfenoidiluun dysplasia tai dysplasia tai pitkän luun aivokuoren oheneminen)
- Ensimmäisen asteen sukulainen NF1:n kanssa
Mitattavissa olevat pleksiformiset neurofibroomat
- Vähintään 3 cm yhdessä ulottuvuudessa
- Kasvaimen resektio ei ole mahdollista
- Ei anamneesissa pahanlaatuista ääreishermon tuppikasvainta tai muuta syöpää
- Ei näyttöä aktiivisesta optisesta glioomasta, joka vaatisi kemoterapiaa tai sädehoitoa
- Ei pahanlaatuista glioomaa
POTILAS OMINAISUUDET:
Ikä
- 3-21
Suorituskyvyn tila
- Karnofsky 50-100% (yli 10-vuotiaat)
- Lansky 50-100% (10 vuotta ja alle)
Elinajanodote
- Ei määritelty
Hematopoieettinen
- Absoluuttinen granulosyyttimäärä vähintään 1500/mm^3
- Hemoglobiini vähintään 9,0 g/dl
- Verihiutalemäärä vähintään 150 000/mm^3
Maksa
- Bilirubiini normaali
- SGPT enintään 2 kertaa normaalin yläraja
- Ei kliinisesti merkittävää maksan toimintahäiriötä, joka estäisi tutkimukseen osallistumisen
Munuaiset
- Kreatiniini normaali ikään TAI
- Kreatiniinipuhdistuma vähintään 70 ml/min
Kardiovaskulaarinen
- Ei kliinisesti merkittävää sydämen toimintahäiriötä, joka estäisi tutkimukseen osallistumisen
Keuhkosyöpä
- Ei kliinisesti merkittävää keuhkojen toimintahäiriötä, joka estäisi tutkimukseen osallistumisen
muu
- Ei raskaana tai imettävänä
- Negatiivinen raskaustesti
- Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 2 kuukautta sen jälkeen
- Pirfenidonia on voitava ottaa suun kautta
- Ei vakavia infektioita
- Ei kliinisesti merkittävää riippumatonta systeemistä sairautta tai elinten toimintahäiriötä, joka estäisi tutkimukseen osallistumisen
EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:
Biologinen terapia
- Vähintään 30 päivää edellisestä immunoterapiasta
- Ei samanaikaista immunoterapiaa
- Ei samanaikaisia hematopoieettisia kasvutekijöitä
Kemoterapia
- Vähintään 30 päivää edellisestä kemoterapiasta
- Ei samanaikaista kasvaimeen suunnattua kemoterapiaa
Endokriininen terapia
- Vähintään 30 päivää aiemmasta kasvaimeen kohdistetusta hormonihoidosta
- Ei samanaikaista kasvaimeen suunnattua hormonihoitoa
Sädehoito
- Vähintään 90 päivää aiemmasta sädehoidosta pleksiformisen neurofibrooman kohtaan
- Ei samanaikaista kasvaimeen suunnattua sädehoitoa
Leikkaus
- Ei määritelty
muu
- Toipunut aikaisemmasta hoidosta
- Yli 30 päivää aiemmista tutkimustekijöistä
- Ei aikaisempaa pirfenidonia
- Ei muita samanaikaisia tutkivia tekijöitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. joulukuuta 2002
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. helmikuuta 2003
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. helmikuuta 2003
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 6. helmikuuta 2003
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Torstai 30. huhtikuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2004
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibromatoosi 1
- Neurofibroma
- Precancerous tilat
- Neurofibrooma, pleksimuotoinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Ääreishermoston aineet
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Tulehduskipuaineet, ei-steroidiset
- Analgeetit, ei-huumeet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Pirfenidoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- CDR0000269598
- NCI-03-C-0058A
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .