吡非尼酮治疗 1 型神经纤维瘤病和丛状神经纤维瘤的年轻患者
2015年4月29日 更新者：National Cancer Institute (NCI)
吡非尼酮治疗 1 型神经纤维瘤病和丛状神经纤维瘤儿童的 I 期试验
基本原理：化学预防疗法是使用某些药物来尝试预防癌症的发展或复发。 吡非尼酮可能减缓生长或防止丛状神经纤维瘤的进一步发展。
目的：I 期试验研究吡非尼酮治疗患有 1 型神经纤维瘤病和丛状神经纤维瘤的年轻患者的有效性。
研究概览
详细说明
目标：
- 确定 1 型神经纤维瘤病和不能手术、有症状的丛状神经纤维瘤儿科患者吡非尼酮的最大耐受剂量或“可比剂量”。
- 确定这种药物对这些患者的毒性作用。
- 确定该药物在这些患者中的血浆药代动力学。
- 初步确定该药物是否对患有难治性实体瘤的儿科患者有益。
- 评估用这种药物治疗的患者的生活质量。
大纲：这是一项开放标签、多中心、剂量递增研究。
患者在第 1-28 天每天口服 3 次吡非尼酮。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复一次课程长达 2 年。
3-6 名患者的队列接受递增剂量的吡非尼酮，直到确定最大耐受剂量 (MTD)。 MTD 定义为 3 名患者中的 2 名或 6 名患者中的 2 名经历剂量限制性毒性之前的剂量。
生活质量在基线、第 4 门课程之前以及每 6 门课程之后进行评估。
预计应计：在 18 个月内，本研究将总共招募 3-18 名患者。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35294-3300
- University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010-2970
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital - Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21231
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10128
- Beth Israel Medical Center - Singer Division
-
Syracuse、New York、美国、13210
- University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239-3098
- Cancer Institute at Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030-2399
- Texas Children's Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 21年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
疾病特征：
- 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的诊断和
丛状神经纤维瘤
- 沿神经长度生长并可能涉及多个分支和分支的神经纤维瘤（脊髓神经纤维瘤涉及 2 个或更多级别，级别之间有连接或沿神经横向延伸）
可能导致严重的发病率，例如：
- 可能危及气道或大血管的头颈部病变
- 可能导致神经受压和功能丧失的臂丛或腰丛损伤
- 可能导致严重畸形（例如眼眶病变）或严重美容问题的病变
- 导致肢体肥大或功能丧失的肢体病变
- 痛性病变
至少满足 1 项其他 NF1 诊断标准
- 6 个或更多牛奶咖啡斑（青春期前患者至少 0.5 厘米或青春期后患者至少 1.5 厘米）
- 腋窝或腹股沟出现雀斑
- 视神经胶质瘤
- 2 个或更多 Lisch 结节
- 独特的骨病变（蝶骨发育不良或长骨皮质发育不良或变薄）
- NF1的一级亲属
可测量的丛状神经纤维瘤
- 一维至少 3 厘米
- 肿瘤切除不可行
- 无恶性周围神经鞘瘤或其他癌症病史
- 没有证据表明活动性视神经胶质瘤需要化疗或放疗
- 无恶性胶质瘤
患者特征：
年龄
- 3 至 21
性能状态
- Karnofsky 50-100%（10岁以上）
- Lansky 50-100%（10 岁及以下）
预期寿命
- 未指定
造血的
- 粒细胞绝对计数至少 1,500/mm^3
- 血红蛋白至少 9.0 g/dL
- 血小板计数至少 150,000/mm^3
肝脏
- 胆红素正常
- SGPT 不大于正常上限的 2 倍
- 没有会妨碍研究参与的临床显着肝功能障碍
肾脏
- 肌酐正常年龄或
- 肌酐清除率至少为 70 mL/min
心血管
- 没有会妨碍研究参与的具有临床意义的心功能障碍
肺
- 没有临床上显着的肺功能障碍会影响研究参与
其他
- 未怀孕或哺乳
- 妊娠试验阴性
- 生育患者必须在研究期间和研究后 2 个月内使用有效的避孕措施
- 必须能够口服吡非尼酮
- 无严重感染
- 没有会妨碍研究参与的具有临床意义的无关全身性疾病或器官功能障碍
先前的同步治疗：
生物疗法
- 自上次免疫治疗后至少 30 天
- 无同步免疫治疗
- 无并发造血生长因子
化疗
- 自上次化疗以来至少 30 天
- 没有针对肿瘤的同步化疗
内分泌治疗
- 自先前针对肿瘤的激素治疗以来至少 30 天
- 没有同时针对肿瘤的激素治疗
放疗
- 自先前对丛状神经纤维瘤部位进行放疗后至少 90 天
- 没有针对肿瘤的同时放疗
外科手术
- 未指定
其他
- 从先前的治疗中恢复
- 自先前的研究药物以来超过 30 天
- 无既往吡非尼酮
- 没有其他同时进行的调查代理
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 屏蔽：没有任何
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2002年12月1日
研究注册日期
首次提交
2003年2月5日
首先提交符合 QC 标准的
2003年2月5日
首次发布 (估计)
2003年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年4月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年4月29日
最后验证
2004年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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