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Pirfenidon bei der Behandlung junger Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 und plexiformen Neurofibromen

29. April 2015 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

Phase-I-Studie mit Pirfenidon bei Kindern mit Neurofibromatose Typ 1 und plexiformen Neurofibromen

BEGRÜNDUNG: Eine Chemopräventionstherapie ist der Einsatz bestimmter Medikamente, um zu versuchen, die Entwicklung oder das Wiederauftreten von Krebs zu verhindern. Pirfenidon kann das Wachstum verlangsamen oder die weitere Entwicklung von plexiformen Neurofibromen verhindern.

ZWECK: Phase-I-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit von Pirfenidon bei der Behandlung junger Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 und plexiformem Neurofibrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZIELE:

  • Bestimmen Sie die maximal tolerierte Dosis oder „vergleichbare Dosis“ von Pirfenidon bei pädiatrischen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 und inoperablen, symptomatischen plexiformen Neurofibromen.
  • Bestimmen Sie die toxischen Wirkungen dieses Arzneimittels bei diesen Patienten.
  • Bestimmen Sie die Plasma-Pharmakokinetik dieses Arzneimittels bei diesen Patienten.
  • Bestimmen Sie vorläufig, ob dieses Medikament für pädiatrische Patienten mit refraktären soliden Tumoren von Vorteil sein könnte.
  • Beurteilen Sie die Lebensqualität von Patienten, die mit diesem Medikament behandelt werden.

ÜBERBLICK: Dies ist eine offene, multizentrische Dosiseskalationsstudie.

Die Patienten erhalten orales Pirfenidon dreimal täglich an den Tagen 1-28. Die Kurse werden alle 28 Tage für bis zu 2 Jahre wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.

Kohorten von 3-6 Patienten erhalten eskalierende Pirfenidon-Dosen, bis die maximal tolerierte Dosis (MTD) bestimmt ist. Die MTD ist definiert als die Dosis, die der Dosis vorausgeht, bei der bei 2 von 3 oder 2 von 6 Patienten eine dosislimitierende Toxizität auftritt.

Die Lebensqualität wird zu Studienbeginn, vor Kurs 4 und dann nach jeweils 6 Kursen beurteilt.

PROJEKTE ZUSAMMENFASSUNG: Insgesamt 3-18 Patienten werden für diese Studie innerhalb von 18 Monaten aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10128
        • Beth Israel Medical Center - Singer Division
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Cancer Institute at Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

KRANKHEITSMERKMALE:

  • Diagnose Neurofibromatose Typ 1 (NF1) UND

  • Plexiforme Neurofibrome

    • Neurofibrome, die entlang der Länge eines Nervs gewachsen sind und mehrere Faszikel und Äste umfassen können (spinale Neurofibrome umfassen 2 oder mehr Ebenen mit Verbindung zwischen den Ebenen oder erstrecken sich seitlich entlang des Nervs)

    • Potenzial, eine erhebliche Morbidität zu verursachen, wie z.

      • Kopf- und Halsläsionen, die die Atemwege oder große Gefäße beeinträchtigen könnten
      • Läsionen des Plexus brachialis oder des Lendengeflechts, die zu Nervenkompression und Funktionsverlust führen können
      • Läsionen, die zu größeren Deformitäten (z. B. Augenhöhlenläsionen) oder erheblichen kosmetischen Problemen führen können
      • Läsionen der Extremität, die zu Gliedmaßenhypertrophie oder Funktionsverlust führen
      • Schmerzhafte Läsionen

  • Erfüllt mindestens 1 weiteres diagnostisches Kriterium für NF1

    • 6 oder mehr Café-au-lait-Flecken (mindestens 0,5 cm bei präpubertären Patienten oder mindestens 1,5 cm bei postpubertären Patienten)
    • Sommersprossen in der Achselhöhle oder Leiste
    • Optisches Gliom
    • 2 oder mehr Lisch-Knötchen
    • Ausgeprägte knöcherne Läsion (Dysplasie des Keilbeins oder Dysplasie oder Ausdünnung der Röhrenknochenrinde)
    • Verwandten ersten Grades mit NF1

  • Messbare plexiforme Neurofibrome

    • Mindestens 3 cm in 1 Dimension
    • Tumorresektion nicht möglich
  • Keine Vorgeschichte eines bösartigen Tumors der peripheren Nervenscheide oder eines anderen Krebses
  • Kein Hinweis auf ein aktives Optikusgliom, das eine Chemotherapie oder Strahlentherapie erfordert
  • Kein malignes Gliom

PATIENTENMERKMALE:

Alter

  • 3 bis 21

Performanz Status

  • Karnofsky 50-100 % (über 10 Jahre)
  • Lansky 50-100 % (10 Jahre und jünger)

Lebenserwartung

  • Nicht angegeben

Hämatopoetisch

  • Absolute Granulozytenzahl mindestens 1.500/mm^3
  • Hämoglobin mindestens 9,0 g/dL
  • Thrombozytenzahl mindestens 150.000/mm^3

Leber

  • Bilirubin normal
  • SGPT nicht größer als das 2-fache der Obergrenze des Normalwerts
  • Keine klinisch signifikante Leberfunktionsstörung, die eine Studienteilnahme ausschließen würde

Nieren

  • Kreatinin normal für das Alter ODER
  • Kreatinin-Clearance mindestens 70 ml/min

Herz-Kreislauf

  • Keine klinisch signifikante kardiale Dysfunktion, die eine Studienteilnahme ausschließen würde

Lungen

  • Keine klinisch signifikante Lungenfunktionsstörung, die eine Studienteilnahme ausschließen würde

Andere

  • Nicht schwanger oder stillend
  • Schwangerschaftstest negativ
  • Fruchtbare Patientinnen müssen während und für 2 Monate nach der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden
  • Muss in der Lage sein, Pirfenidon oral einzunehmen
  • Keine ernsthaften Infektionen
  • Keine klinisch signifikante, nicht verwandte systemische Erkrankung oder Organfunktionsstörung, die eine Studienteilnahme ausschließen würde

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:

Biologische Therapie

  • Mindestens 30 Tage seit vorheriger Immuntherapie
  • Keine gleichzeitige Immuntherapie
  • Keine gleichzeitigen hämatopoetischen Wachstumsfaktoren

Chemotherapie

  • Mindestens 30 Tage seit vorheriger Chemotherapie
  • Keine gleichzeitige Chemotherapie gegen den Tumor

Endokrine Therapie

  • Mindestens 30 Tage seit vorheriger Hormontherapie gegen den Tumor
  • Keine gleichzeitige, auf den Tumor gerichtete Hormontherapie

Strahlentherapie

  • Mindestens 90 Tage seit vorheriger Strahlentherapie an der Stelle des plexiformen Neurofibroms
  • Keine gleichzeitige Bestrahlung des Tumors

Operation

  • Nicht angegeben

Andere

  • Von vorheriger Therapie erholt
  • Mehr als 30 Tage seit früheren Ermittlungen
  • Kein vorheriges Pirfenidon
  • Keine anderen gleichzeitigen Untersuchungsagenten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Maskierung: KEINER

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2002

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Februar 2003

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

6. Februar 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

30. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2004

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CDR0000269598
  • NCI-03-C-0058A

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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