Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pirfenidon til behandling af unge patienter med neurofibromatose type 1 og plexiforme neurofibromer

29. april 2015 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Fase I forsøg med Pirfenidon hos børn med neurofibromatose type 1 og plexiforme neurofibromer

RATIONALE: Kemoforebyggende terapi er brugen af ​​visse lægemidler for at forsøge at forhindre udvikling eller gentagelse af kræft. Pirfenidon kan bremse væksten eller forhindre yderligere udvikling af plexiforme neurofibromer.

FORMÅL: Fase I forsøg til undersøgelse af effektiviteten af ​​pirfenidon til behandling af unge patienter, der har neurofibromatose type 1 og plexiform neurofibroma.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

  • Bestem den maksimalt tolererede dosis eller "sammenlignelig dosis" af pirfenidon hos pædiatriske patienter med neurofibromatose type 1 og inoperable, symptomatiske plexiforme neurofibromer.
  • Bestem de toksiske virkninger af dette lægemiddel hos disse patienter.
  • Bestem plasmafarmakokinetikken for dette lægemiddel hos disse patienter.
  • Bestem foreløbigt, om dette lægemiddel kan være gavnligt for pædiatriske patienter med refraktære solide tumorer.
  • Vurder livskvaliteten for patienter behandlet med dette lægemiddel.

OVERSIGT: Dette er et åbent, multicenter, dosis-eskaleringsstudie.

Patienterne får oralt pirfenidon tre gange dagligt på dag 1-28. Kurser gentages hver 28. dag i op til 2 år i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Kohorter på 3-6 patienter modtager eskalerende doser af pirfenidon, indtil den maksimalt tolererede dosis (MTD) er bestemt. MTD er defineret som den dosis, der går forud for den, hvor 2 ud af 3 eller 2 ud af 6 patienter oplever dosisbegrænsende toksicitet.

Livskvalitet vurderes ved baseline, før kursus 4, og derefter efter hvert 6. kursus.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 3-18 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse inden for 18 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10128
        • Beth Israel Medical Center - Singer Division
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Cancer Institute at Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose af neurofibromatose type 1 (NF1) OG

  • Plexiforme neurofibromer

    • Neurofibromer, der er vokset langs længden af ​​en nerve og kan involvere flere fascikler og grene (spinale neurofibromer involverer 2 eller flere niveauer med forbindelse mellem niveauerne eller strækker sig lateralt langs nerven)

    • Potentiale for at forårsage betydelig sygelighed såsom:

      • Hoved- og halslæsioner, der kan kompromittere luftveje eller store kar
      • Brachiale eller lumbale plexuslæsioner, der kan forårsage nervekompression og funktionstab
      • Læsioner, der kan resultere i større deformitet (f.eks. orbitale læsioner) eller betydelige kosmetiske problemer
      • Læsioner i ekstremiteten, der forårsager ekstremitetshypertrofi eller funktionstab
      • Smertefulde læsioner

  • Opfylder mindst 1 andre diagnostiske kriterier for NF1

    • 6 eller flere cafe-au-lait pletter (mindst 0,5 cm hos præpubertale patienter eller mindst 1,5 cm hos postpubertale patienter)
    • Fregner i aksillen eller lysken
    • Optisk gliom
    • 2 eller flere Lisch-knuder
    • Karakteristisk knoglelæsion (dysplasi af sphenoid knogle eller dysplasi eller udtynding af lang knogle cortex)
    • Førstegradsslægtning med NF1

  • Målbare plexiforme neurofibromer

    • Mindst 3 cm i 1 dimension
    • Tumorresektion ikke mulig
  • Ingen historie med ondartet perifer nerveskedetumor eller anden cancer
  • Ingen tegn på et aktivt optisk gliom, der kræver kemoterapi eller strålebehandling
  • Intet ondartet gliom

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder

  • 3 til 21

Præstationsstatus

  • Karnofsky 50-100% (over 10 år)
  • Lansky 50-100 % (10 år og derunder)

Forventede levealder

  • Ikke specificeret

Hæmatopoietisk

  • Absolut granulocyttal mindst 1.500/mm^3
  • Hæmoglobin mindst 9,0 g/dL
  • Blodpladetal mindst 150.000/mm^3

Hepatisk

  • Bilirubin normalt
  • SGPT ikke større end 2 gange øvre normalgrænse
  • Ingen klinisk signifikant leverdysfunktion, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse

Renal

  • Kreatinin normalt for alder ELLER
  • Kreatininclearance mindst 70 ml/min

Kardiovaskulær

  • Ingen klinisk signifikant hjertedysfunktion, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse

Pulmonal

  • Ingen klinisk signifikant pulmonal dysfunktion, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse

Andet

  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv prævention under og i 2 måneder efter undersøgelsen
  • Skal kunne tage pirfenidon oralt
  • Ingen alvorlige infektioner
  • Ingen klinisk signifikant, ikke-relateret systemisk sygdom eller organdysfunktion, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi

  • Mindst 30 dage siden forudgående immunterapi
  • Ingen samtidig immunterapi
  • Ingen samtidige hæmatopoietiske vækstfaktorer

Kemoterapi

  • Mindst 30 dage siden forudgående kemoterapi
  • Ingen samtidig kemoterapi rettet mod tumoren

Endokrin terapi

  • Mindst 30 dage siden tidligere hormonbehandling rettet mod tumoren
  • Ingen samtidig hormonbehandling rettet mod tumoren

Strålebehandling

  • Mindst 90 dage siden forudgående strålebehandling til stedet for det plexiforme neurofibroma
  • Ingen samtidig strålebehandling rettet mod tumoren

Kirurgi

  • Ikke specificeret

Andet

  • Kom sig efter tidligere behandling
  • Mere end 30 dage siden tidligere undersøgelsesmidler
  • Ingen tidligere pirfenidon
  • Ingen andre samtidige undersøgelsesmidler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Maskning: INGEN

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. februar 2003

Først opslået (SKØN)

6. februar 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

30. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2004

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDR0000269598
  • NCI-03-C-0058A

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose type 1

Kliniske forsøg med pirfenidon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner