Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pirfenidon i behandling av unge pasienter med nevrofibromatose type 1 og plexiforme nevrofibromer

29. april 2015 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

Fase I-studie av Pirfenidon hos barn med nevrofibromatose type 1 og plexiforme nevrofibromer

BEGRUNDELSE: Kjemoprevensjonsterapi er bruk av visse medikamenter for å prøve å forhindre utvikling eller tilbakefall av kreft. Pirfenidon kan bremse veksten eller forhindre videre utvikling av plexiforme nevrofibromer.

FORMÅL: Fase I-studie for å studere effektiviteten av pirfenidon ved behandling av unge pasienter som har nevrofibromatose type 1 og plexiform nevrofibroma.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MÅL:

  • Bestem maksimal tolerert dose eller "sammenlignbar dose" av pirfenidon hos pediatriske pasienter med nevrofibromatose type 1 og inoperable, symptomatiske plexiforme nevrofibromer.
  • Bestem de toksiske effektene av dette stoffet hos disse pasientene.
  • Bestem plasmafarmakokinetikken til dette legemidlet hos disse pasientene.
  • Bestem, foreløpig, om dette stoffet kan være gunstig for pediatriske pasienter med ildfaste solide svulster.
  • Vurder livskvaliteten til pasienter som behandles med dette stoffet.

OVERSIKT: Dette er en åpen, multisenter, dose-eskaleringsstudie.

Pasienter får oralt pirfenidon tre ganger daglig på dag 1-28. Kurs gjentas hver 28. dag i opptil 2 år i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Kohorter på 3-6 pasienter får eskalerende doser av pirfenidon inntil maksimal tolerert dose (MTD) er bestemt. MTD er definert som dosen forut for den der 2 av 3 eller 2 av 6 pasienter opplever dosebegrensende toksisitet.

Livskvalitet vurderes ved baseline, før kurs 4, og deretter etter hvert 6. kurs.

PROSJEKTERT PENGING: Totalt 3-18 pasienter vil bli påløpt for denne studien innen 18 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10128
        • Beth Israel Medical Center - Singer Division
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Cancer Institute at Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

SYKDOMENS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose av nevrofibromatose type 1 (NF1) OG

  • Plexiforme nevrofibromer

    • Nevrofibromer som har vokst langs lengden av en nerve og kan involvere flere fascikler og grener (spinale neurofibromer involverer 2 eller flere nivåer med forbindelse mellom nivåene eller strekker seg lateralt langs nerven)

    • Potensial for å forårsake betydelig sykelighet som:

      • Hode- og nakkelesjoner som kan kompromittere luftveier eller store kar
      • Brachiale eller lumbale plexus lesjoner som kan forårsake nervekompresjon og tap av funksjon
      • Lesjoner som kan resultere i større deformitet (f.eks. orbitale lesjoner) eller betydelige kosmetiske problemer
      • Lesjoner i ekstremiteten som forårsaker ekstremitetshypertrofi eller funksjonstap
      • Smertefulle lesjoner

  • Oppfyller minst 1 andre diagnostiske kriterier for NF1

    • 6 eller flere cafe-au-lait-flekker (minst 0,5 cm hos prepubertale pasienter eller minst 1,5 cm hos postpubertale pasienter)
    • Fregning i aksillen eller lysken
    • Optisk gliom
    • 2 eller flere Lisch-knuter
    • Særpreget benlesjon (dysplasi av sphenoidbenet eller dysplasi eller tynning av langbenets cortex)
    • Førstegrads slektning med NF1

  • Målbare plexiforme nevrofibromer

    • Minst 3 cm i 1 dimensjon
    • Tumorreseksjon ikke mulig
  • Ingen historie med ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen kreft
  • Ingen tegn på et aktivt optisk gliom som krever kjemoterapi eller strålebehandling
  • Ingen ondartet gliom

PASIENT EGENSKAPER:

Alder

  • 3 til 21

Ytelsesstatus

  • Karnofsky 50-100 % (over 10 år)
  • Lansky 50-100 % (10 år og yngre)

Forventet levealder

  • Ikke spesifisert

Hematopoetisk

  • Absolutt granulocyttantall minst 1500/mm^3
  • Hemoglobin minst 9,0 g/dL
  • Blodplateantall minst 150 000/mm^3

Hepatisk

  • Bilirubin normalt
  • SGPT ikke større enn 2 ganger øvre normalgrense
  • Ingen klinisk signifikant leverdysfunksjon som ville utelukke studiedeltakelse

Nyre

  • Kreatinin normalt for alder ELLER
  • Kreatininclearance minst 70 ml/min

Kardiovaskulær

  • Ingen klinisk signifikant hjertedysfunksjon som ville utelukke studiedeltakelse

Pulmonal

  • Ingen klinisk signifikant pulmonal dysfunksjon som ville utelukke studiedeltakelse

Annen

  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon under og i 2 måneder etter studien
  • Må kunne ta pirfenidon oralt
  • Ingen alvorlige infeksjoner
  • Ingen klinisk signifikant urelatert systemisk sykdom eller organdysfunksjon som ville utelukke studiedeltakelse

FØR SAMTIDIG TERAPI:

Biologisk terapi

  • Minst 30 dager siden tidligere immunterapi
  • Ingen samtidig immunterapi
  • Ingen samtidige hematopoetiske vekstfaktorer

Kjemoterapi

  • Minst 30 dager siden tidligere kjemoterapi
  • Ingen samtidig kjemoterapi rettet mot svulsten

Endokrin terapi

  • Minst 30 dager siden tidligere hormonbehandling rettet mot svulsten
  • Ingen samtidig hormonbehandling rettet mot svulsten

Strålebehandling

  • Minst 90 dager siden tidligere strålebehandling til stedet for plexiform neurofibroma
  • Ingen samtidig strålebehandling rettet mot svulsten

Kirurgi

  • Ikke spesifisert

Annen

  • Kom seg etter tidligere behandling
  • Mer enn 30 dager siden tidligere undersøkelsesmidler
  • Ingen tidligere pirfenidon
  • Ingen andre samtidige etterforskningsmidler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Masking: INGEN

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2002

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2003

Først lagt ut (ANSLAG)

6. februar 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

30. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2015

Sist bekreftet

1. april 2004

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CDR0000269598
  • NCI-03-C-0058A

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere