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Pirfenidona en el tratamiento de pacientes jóvenes con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes

29 de abril de 2015 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Ensayo de fase I de pirfenidona en niños con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes

FUNDAMENTO: La terapia de quimioprevención es el uso de ciertos medicamentos para tratar de prevenir el desarrollo o la recurrencia del cáncer. La pirfenidona puede retrasar el crecimiento o prevenir un mayor desarrollo de neurofibromas plexiformes.

OBJETIVO: Ensayo de fase I para estudiar la eficacia de la pirfenidona en el tratamiento de pacientes jóvenes con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibroma plexiforme.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS:

  • Determinar la dosis máxima tolerada o "dosis comparable" de pirfenidona en pacientes pediátricos con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables.
  • Determinar los efectos tóxicos de este fármaco en estos pacientes.
  • Determinar la farmacocinética plasmática de este fármaco en estos pacientes.
  • Determinar, preliminarmente, si este fármaco podría ser beneficioso para pacientes pediátricos con tumores sólidos refractarios.
  • Evaluar la calidad de vida de los pacientes tratados con este fármaco.

ESQUEMA: Este es un estudio abierto, multicéntrico y de escalada de dosis.

Los pacientes reciben pirfenidona oral tres veces al día en los días 1 a 28. Los cursos se repiten cada 28 días durante un máximo de 2 años en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Cohortes de 3 a 6 pacientes reciben dosis crecientes de pirfenidona hasta que se determina la dosis máxima tolerada (DMT). La MTD se define como la dosis anterior a la que 2 de 3 o 2 de 6 pacientes experimentan toxicidad limitante de la dosis.

La calidad de vida se evalúa al inicio del estudio, antes del ciclo 4 y luego cada 6 ciclos.

ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumulará un total de 3 a 18 pacientes para este estudio dentro de los 18 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10128
        • Beth Israel Medical Center - Singer Division
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Cancer Institute at Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 21 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

  • Diagnóstico de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) Y

  • Neurofibromas plexiformes

    • Neurofibromas que han crecido a lo largo de un nervio y pueden involucrar múltiples fascículos y ramas (los neurofibromas espinales involucran 2 o más niveles con conexión entre los niveles o se extienden lateralmente a lo largo del nervio)

    • Potencial para causar una morbilidad significativa como:

      • Lesiones en cabeza y cuello que puedan comprometer vía aérea o grandes vasos
      • Lesiones del plexo braquial o lumbar que podrían causar compresión nerviosa y pérdida de función
      • Lesiones que podrían provocar una deformidad importante (p. ej., lesiones orbitarias) o problemas estéticos significativos
      • Lesiones de la extremidad que causan hipertrofia de la extremidad o pérdida de función
      • lesiones dolorosas

  • Cumple con al menos 1 otro criterio de diagnóstico para NF1

    • 6 o más manchas café con leche (al menos 0,5 cm en pacientes prepuberales o al menos 1,5 cm en pacientes pospuberales)
    • Pecas en la axila o la ingle
    • Glioma óptico
    • 2 o más nódulos de Lisch
    • Lesión ósea distintiva (displasia del hueso esfenoides o displasia o adelgazamiento de la corteza de los huesos largos)
    • Familiar de primer grado con NF1

  • Neurofibromas plexiformes medibles

    • Al menos 3 cm en 1 dimensión
    • La resección del tumor no es factible
  • Sin antecedentes de tumor maligno de la vaina del nervio periférico u otro cáncer
  • Sin evidencia de un glioma óptico activo que requiera quimioterapia o radioterapia
  • Sin glioma maligno

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad

  • 3 a 21

Estado de rendimiento

  • Karnofsky 50-100% (mayores de 10 años)
  • Lansky 50-100% (10 años y menos)

Esperanza de vida

  • No especificado

hematopoyético

  • Recuento absoluto de granulocitos al menos 1500/mm^3
  • Hemoglobina al menos 9,0 g/dL
  • Recuento de plaquetas de al menos 150 000/mm^3

Hepático

  • Bilirrubina normal
  • SGPT no superior a 2 veces el límite superior de lo normal
  • Sin disfunción hepática clínicamente significativa que impida la participación en el estudio

Renal

  • Creatinina normal para la edad O
  • Depuración de creatinina al menos 70 ml/min

Cardiovascular

  • Sin disfunción cardíaca clínicamente significativa que impida la participación en el estudio

Pulmonar

  • Sin disfunción pulmonar clínicamente significativa que impida la participación en el estudio

Otro

  • No embarazada ni amamantando
  • prueba de embarazo negativa
  • Los pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos durante y hasta 2 meses después del estudio.
  • Debe poder tomar pirfenidona por vía oral.
  • Sin infecciones graves
  • Ninguna enfermedad sistémica no relacionada clínicamente significativa o disfunción orgánica que impida la participación en el estudio

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica

  • Al menos 30 días desde la inmunoterapia previa
  • Sin inmunoterapia concurrente
  • Sin factores de crecimiento hematopoyéticos concurrentes

Quimioterapia

  • Al menos 30 días desde la quimioterapia anterior
  • Sin quimioterapia concurrente dirigida al tumor

Terapia endocrina

  • Al menos 30 días desde la terapia hormonal previa dirigida al tumor
  • Sin terapia hormonal concurrente dirigida al tumor

Radioterapia

  • Al menos 90 días desde la radioterapia previa en el sitio del neurofibroma plexiforme
  • Sin radioterapia concurrente dirigida al tumor

Cirugía

  • No especificado

Otro

  • Recuperado de una terapia previa
  • Más de 30 días desde agentes de investigación anteriores
  • Sin pirfenidona previa
  • Ningún otro agente en investigación concurrente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: PREVENCIÓN
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2002

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de febrero de 2003

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2003

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

6 de febrero de 2003

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

30 de abril de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2015

Última verificación

1 de abril de 2004

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CDR0000269598
  • NCI-03-C-0058A

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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