Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pirfenidon w leczeniu młodych pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nerwiakowłókniakami splotowatymi

29 kwietnia 2015 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Faza I badania pirfenidonu u dzieci z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nerwiakowłókniakami splotowatymi

UZASADNIENIE: Terapia chemoprewencji to stosowanie pewnych leków w celu zapobieżenia rozwojowi lub nawrotowi raka. Pirfenidon może spowolnić wzrost lub zapobiec dalszemu rozwojowi nerwiakowłókniaków splotowatych.

CEL: Badanie I fazy mające na celu zbadanie skuteczności pirfenidonu w leczeniu młodych pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nerwiakowłókniakiem splotowatym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

  • Określić maksymalną tolerowaną dawkę lub „dawkę porównywalną” pirfenidonu u dzieci z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi, objawowymi nerwiakowłókniakami splotowatymi.
  • Określ toksyczne działanie tego leku u tych pacjentów.
  • Określić farmakokinetykę osoczową tego leku u tych pacjentów.
  • Ustal wstępnie, czy ten lek może być korzystny dla pacjentów pediatrycznych z opornymi na leczenie guzami litymi.
  • Ocena jakości życia pacjentów leczonych tym lekiem.

ZARYS: Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie z eskalacją dawki.

Pacjenci otrzymują doustnie pirfenidon trzy razy dziennie w dniach 1-28. Kursy powtarza się co 28 dni przez okres do 2 lat w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Kohorty 3-6 pacjentów otrzymują wzrastające dawki pirfenidonu, aż do ustalenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD). MTD definiuje się jako dawkę poprzedzającą dawkę, przy której 2 z 3 lub 2 z 6 pacjentów doświadcza toksyczności ograniczającej dawkę.

Jakość życia ocenia się na początku badania, przed kursem 4., a następnie po każdych 6 kursach.

PRZEWIDYWANA LICZBA: Łącznie 3-18 pacjentów zostanie zgromadzonych w tym badaniu w ciągu 18 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10128
        • Beth Israel Medical Center - Singer Division
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Cancer Institute at Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

  • Rozpoznanie nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1) I

  • Nerwiakowłókniaki splotowate

    • Nerwiakowłókniaki, które rozrosły się wzdłuż nerwu i mogą obejmować wiele pęczków i gałęzi (nerwiakowłókniaki rdzenia obejmują 2 lub więcej poziomów z połączeniem między poziomami lub rozciągają się poprzecznie wzdłuż nerwu)

    • Potencjalne spowodowanie znacznej zachorowalności, takiej jak:

      • Zmiany w obrębie głowy i szyi mogące zagrozić drożności dróg oddechowych lub dużych naczyń
      • Uszkodzenia splotu ramiennego lub lędźwiowego, które mogą powodować ucisk nerwu i utratę funkcji
      • Zmiany, które mogą spowodować poważne deformacje (np. zmiany oczodołu) lub poważne problemy kosmetyczne
      • Uszkodzenia kończyny, które powodują przerost kończyny lub utratę funkcji
      • Bolesne zmiany

  • Spełnia co najmniej 1 inne kryterium diagnostyczne dla NF1

    • 6 lub więcej plam typu cafe-au-lait (co najmniej 0,5 cm u pacjentów przed okresem dojrzewania lub co najmniej 1,5 cm u pacjentów po okresie dojrzewania)
    • Piegi w pachach lub pachwinach
    • glejaka nerwu wzrokowego
    • 2 lub więcej guzków Lischa
    • Charakterystyczne zmiany kostne (dysplazja kości klinowej lub dysplazja lub ścieńczenie kory kości długich)
    • Krewny pierwszego stopnia z NF1

  • Mierzalne nerwiakowłókniaki splotowate

    • Co najmniej 3 cm w 1 wymiarze
    • Resekcja guza niewykonalna
  • Brak historii złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych lub innego nowotworu
  • Brak dowodów aktywnego glejaka nerwu wzrokowego wymagającego chemioterapii lub radioterapii
  • Brak złośliwego glejaka

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek

  • 3 do 21

Stan wydajności

  • Karnofsky 50-100% (powyżej 10 lat)
  • Lansky 50-100% (10 lat i mniej)

Długość życia

  • Nieokreślony

Hematopoetyczny

  • Bezwzględna liczba granulocytów co najmniej 1500/mm^3
  • Hemoglobina co najmniej 9,0 g/dl
  • Liczba płytek krwi co najmniej 150 000/mm^3

Wątrobiany

  • Bilirubina w normie
  • SGPT nie większe niż 2-krotność górnej granicy normy
  • Brak klinicznie istotnej dysfunkcji wątroby, która wykluczałaby udział w badaniu

Nerkowy

  • Kreatynina w normie dla wieku LUB
  • Klirens kreatyniny co najmniej 70 ml/min

Układ sercowo-naczyniowy

  • Brak klinicznie istotnej dysfunkcji serca, która wykluczałaby udział w badaniu

Płucny

  • Brak klinicznie istotnej dysfunkcji płuc, która wykluczałaby udział w badaniu

Inny

  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję w trakcie badania i przez 2 miesiące po jego zakończeniu
  • Musi być w stanie przyjmować pirfenidon doustnie
  • Brak poważnych infekcji
  • Brak istotnych klinicznie niezwiązanych chorób ogólnoustrojowych lub dysfunkcji narządów, które wykluczałyby udział w badaniu

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Terapia biologiczna

  • Co najmniej 30 dni od wcześniejszej immunoterapii
  • Brak jednoczesnej immunoterapii
  • Brak równoczesnych hematopoetycznych czynników wzrostu

Chemoterapia

  • Co najmniej 30 dni od poprzedniej chemioterapii
  • Brak równoczesnej chemioterapii skierowanej na guz

Terapia endokrynologiczna

  • Co najmniej 30 dni od wcześniejszej terapii hormonalnej ukierunkowanej na guza
  • Brak równoczesnej terapii hormonalnej ukierunkowanej na guz

Radioterapia

  • Co najmniej 90 dni od wcześniejszej radioterapii miejsca występowania nerwiakowłókniaka splotowatego
  • Brak jednoczesnej radioterapii ukierunkowanej na guz

Chirurgia

  • Nieokreślony

Inny

  • Odzyskany z wcześniejszej terapii
  • Ponad 30 dni od poprzednich agentów śledczych
  • Brak wcześniejszego pirfenidonu
  • Żadnych innych równoczesnych agentów śledczych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Maskowanie: NIC

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2002

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lutego 2003

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

6 lutego 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

30 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2004

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDR0000269598
  • NCI-03-C-0058A

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj