Пирфенидон в лечении пациентов молодого возраста с нейрофиброматозом 1 типа и плексиформными нейрофибромами

ХАРАКТЕРИСТИКИ ЗАБОЛЕВАНИЯ:

• Диагностика нейрофиброматоза 1 типа (NF1) И

• плексиформные нейрофибромы

  • Нейрофибромы, которые растут по длине нерва и могут включать несколько пучков и ветвей (нейрофибромы позвоночника включают 2 или более уровней со связью между уровнями или распространяются латерально вдоль нерва)

  • Потенциал вызвать серьезные заболевания, такие как:

    • Поражения головы и шеи, которые могут повредить дыхательные пути или крупные сосуды
    • Поражения плечевого или поясничного сплетения, которые могут вызвать компрессию нерва и потерю функции
    • Поражения, которые могут привести к серьезной деформации (например, орбитальные поражения) или значительным косметическим проблемам
    • Поражения конечностей, которые вызывают гипертрофию конечности или потерю функции
    • Болезненные поражения

• Соответствует как минимум 1 другому диагностическому критерию НФ1.

  • 6 и более пятен цвета кофе с молоком (не менее 0,5 см у пациентов препубертатного возраста или не менее 1,5 см у пациентов постпубертатного возраста)
  • Веснушки в подмышечной впадине или в паху
  • Глиома зрительного нерва
  • 2 и более узелков Лиша
  • Характерное костное поражение (дисплазия клиновидной кости или дисплазия или истончение кортикального слоя длинных костей)
  • Родственник первой степени родства с NF1

• Поддающиеся измерению плексиформные нейрофибромы

  • Не менее 3 см в 1 измерении
  • Резекция опухоли невозможна
• Отсутствие в анамнезе злокачественной опухоли оболочки периферического нерва или другого рака
• Нет признаков активной глиомы зрительного нерва, требующей химиотерапии или лучевой терапии.
• Нет злокачественной глиомы

ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:

Возраст

• от 3 до 21

Состояние производительности

• Карновский 50-100% (старше 10 лет)
• Лански 50-100% (10 лет и младше)

Продолжительность жизни

• Не указан

кроветворный

• Абсолютное количество гранулоцитов не менее 1500/мм^3
• Гемоглобин не менее 9,0 г/дл
• Количество тромбоцитов не менее 150 000/мм^3

печеночный

• Билирубин в норме
• SGPT не более чем в 2 раза выше верхней границы нормы
• Отсутствие клинически значимой печеночной дисфункции, препятствующей участию в исследовании.

почечная

• Креатинин в норме для возраста ИЛИ
• Клиренс креатинина не менее 70 мл/мин.

Сердечно-сосудистые

• Отсутствие клинически значимой сердечной дисфункции, препятствующей участию в исследовании.

Легочный

• Отсутствие клинически значимой легочной дисфункции, препятствующей участию в исследовании.

Другой

• Не беременна и не кормит грудью
• Отрицательный тест на беременность
• Фертильные пациенты должны использовать эффективные средства контрацепции во время и в течение 2 месяцев после исследования.
• Должен уметь принимать пирфенидон перорально.
• Нет серьезных инфекций
• Отсутствие клинически значимого несвязанного системного заболевания или органной дисфункции, препятствующего участию в исследовании.

ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:

Биологическая терапия

• Не менее 30 дней после предшествующей иммунотерапии
• Отсутствие сопутствующей иммунотерапии
• Отсутствие сопутствующих гемопоэтических факторов роста

Химиотерапия

• Не менее 30 дней после предшествующей химиотерапии
• Отсутствие сопутствующей химиотерапии, направленной на опухоль

Эндокринная терапия

• Не менее 30 дней после предшествующей гормональной терапии, направленной на опухоль
• Отсутствие сопутствующей гормональной терапии, направленной на опухоль

Лучевая терапия

• Не менее 90 дней после предшествующей лучевой терапии на место плексиформной нейрофибромы
• Отсутствие сопутствующей лучевой терапии, направленной на опухоль

Операция

• Не указан

Другой

• Восстановлен после предшествующей терапии
• Более 30 дней с момента предыдущего исследования агентов
• Без предварительного приема пирфенидона
• Нет других параллельных исследуемых агентов