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Pirfenidone nel trattamento di giovani pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi

29 aprile 2015 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Studio di fase I del pirfenidone nei bambini con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi

RAZIONALE: La terapia di chemioprevenzione è l'uso di alcuni farmaci per cercare di prevenire lo sviluppo o la recidiva del cancro. Il pirfenidone può rallentare la crescita o impedire l'ulteriore sviluppo di neurofibromi plessiformi.

SCOPO: sperimentazione di fase I per studiare l'efficacia del pirfenidone nel trattamento di giovani pazienti affetti da neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibroma plessiforme.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

  • Determinare la dose massima tollerata o la "dose comparabile" di pirfenidone nei pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi sintomatici inoperabili.
  • Determinare gli effetti tossici di questo farmaco in questi pazienti.
  • Determinare la farmacocinetica plasmatica di questo farmaco in questi pazienti.
  • Determinare, preliminarmente, se questo farmaco potrebbe essere utile per i pazienti pediatrici con tumori solidi refrattari.
  • Valutare la qualità della vita dei pazienti trattati con questo farmaco.

SCHEMA: Questo è uno studio in aperto, multicentrico, di aumento della dose.

I pazienti ricevono pirfenidone orale tre volte al giorno nei giorni 1-28. I cicli si ripetono ogni 28 giorni fino a 2 anni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Coorti di 3-6 pazienti ricevono dosi crescenti di pirfenidone fino a quando non viene determinata la dose massima tollerata (MTD). La MTD è definita come la dose precedente a quella alla quale 2 pazienti su 3 o 2 su 6 manifestano tossicità dose-limitante.

La qualità della vita viene valutata al basale, prima del corso 4 e poi dopo ogni 6 cicli.

ACCUMULO PREVISTO: un totale di 3-18 pazienti verrà accumulato per questo studio entro 18 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10128
        • Beth Israel Medical Center - Singer Division
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Cancer Institute at Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Diagnosi di neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) E

  • Neurofibromi plessiformi

    • Neurofibromi che sono cresciuti lungo la lunghezza di un nervo e possono coinvolgere più fasci e rami (i neurofibromi spinali coinvolgono 2 o più livelli con connessione tra i livelli o si estendono lateralmente lungo il nervo)

    • Potenziale causare morbilità significativa come:

      • Lesioni della testa e del collo che potrebbero compromettere le vie aeree o i grossi vasi
      • Lesioni del plesso brachiale o lombare che potrebbero causare compressione del nervo e perdita di funzionalità
      • Lesioni che potrebbero causare gravi deformità (ad esempio, lesioni orbitali) o significativi problemi estetici
      • Lesioni dell'arto che causano ipertrofia o perdita di funzione dell'arto
      • Lesioni dolorose

  • Soddisfa almeno 1 altro criterio diagnostico per NF1

    • 6 o più macchie caffè-latte (almeno 0,5 cm nei pazienti prepuberali o almeno 1,5 cm nei pazienti postpuberali)
    • Lentiggini all'ascella o all'inguine
    • Glioma ottico
    • 2 o più noduli di Lisch
    • Lesione ossea distintiva (displasia dell'osso sfenoide o displasia o assottigliamento della corteccia ossea lunga)
    • Parente di primo grado con NF1

  • Neurofibromi plessiformi misurabili

    • Almeno 3 cm in 1 dimensione
    • Resezione del tumore non fattibile
  • Nessuna storia di tumore maligno della guaina del nervo periferico o altro tipo di cancro
  • Nessuna evidenza di un glioma ottico attivo che richieda chemioterapia o radioterapia
  • Nessun glioma maligno

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

  • 3 a 21

Lo stato della prestazione

  • Karnofsky 50-100% (oltre 10 anni)
  • Lansky 50-100% (10 anni e meno)

Aspettativa di vita

  • Non specificato

Ematopoietico

  • Conta assoluta dei granulociti almeno 1.500/mm^3
  • Emoglobina almeno 9,0 g/dL
  • Conta piastrinica di almeno 150.000/mm^3

Epatico

  • Bilirubina normale
  • SGPT non superiore a 2 volte il limite superiore della norma
  • Nessuna disfunzione epatica clinicamente significativa che precluderebbe la partecipazione allo studio

Renale

  • Creatinina normale per l'età OPPURE
  • Clearance della creatinina di almeno 70 ml/min

Cardiovascolare

  • Nessuna disfunzione cardiaca clinicamente significativa che precluderebbe la partecipazione allo studio

Polmonare

  • Nessuna disfunzione polmonare clinicamente significativa che precluderebbe la partecipazione allo studio

Altro

  • Non incinta o allattamento
  • Test di gravidanza negativo
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace durante e per 2 mesi dopo lo studio
  • Deve essere in grado di assumere pirfenidone per via orale
  • Nessuna infezione grave
  • Nessuna malattia sistemica non correlata clinicamente significativa o disfunzione d'organo che precluderebbe la partecipazione allo studio

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

  • Almeno 30 giorni dalla precedente immunoterapia
  • Nessuna immunoterapia concomitante
  • Nessun fattore di crescita ematopoietico concomitante

Chemioterapia

  • Almeno 30 giorni dalla precedente chemioterapia
  • Nessuna chemioterapia concomitante diretta al tumore

Terapia endocrina

  • Almeno 30 giorni dalla precedente terapia ormonale diretta al tumore
  • Nessuna terapia ormonale concomitante diretta al tumore

Radioterapia

  • Almeno 90 giorni dalla radioterapia precedente al sito del neurofibroma plessiforme
  • Nessuna radioterapia concomitante diretta al tumore

Chirurgia

  • Non specificato

Altro

  • Recuperato da una precedente terapia
  • Più di 30 giorni da precedenti agenti investigativi
  • Nessun precedente pirfenidone
  • Nessun altro agente investigativo concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Mascheramento: NESSUNO

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2002

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2003

Primo Inserito (STIMA)

6 febbraio 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

30 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2015

Ultimo verificato

1 aprile 2004

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDR0000269598
  • NCI-03-C-0058A

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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