신경섬유종증 유형 1 및 플렉시형 신경섬유종을 가진 젊은 환자를 치료하는 피르페니돈
2015년 4월 29일 업데이트: National Cancer Institute (NCI)
제1형 신경섬유종증 및 플렉시형 신경섬유종이 있는 소아에서 Pirfenidone의 I상 시험
근거: 화학예방 요법은 암의 발병 또는 재발을 예방하기 위해 특정 약물을 사용하는 것입니다. 피르페니돈은 성장을 늦추거나 얼기형 신경섬유종의 추가 발달을 예방할 수 있습니다.
목적: 신경섬유종증 유형 1 및 얼기형 신경섬유종을 가진 젊은 환자 치료에서 피르페니돈의 효과를 연구하기 위한 1상 시험.
연구 개요
상세 설명
목표:
- 신경섬유종증 유형 1 및 수술 불가능한 증상이 있는 총상 신경섬유종이 있는 소아 환자에서 피르페니돈의 최대 허용 용량 또는 "비교 가능한 용량"을 결정합니다.
- 이 환자들에 대한 이 약물의 독성 효과를 확인합니다.
- 이러한 환자에서 이 약물의 혈장 약동학을 결정합니다.
- 이 약물이 불응성 고형 종양이 있는 소아 환자에게 도움이 될 수 있는지 예비적으로 결정하십시오.
- 이 약으로 치료받은 환자의 삶의 질을 평가하십시오.
개요: 이것은 오픈 라벨, 다기관, 용량 증량 연구입니다.
환자는 1일 내지 28일에 매일 3회 경구 피르페니돈을 받는다. 과정은 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 2년 동안 28일마다 반복됩니다.
최대 내약 용량(MTD)이 결정될 때까지 3-6명의 환자 코호트가 피르페니돈의 점증 용량을 받습니다. MTD는 환자 3명 중 2명 또는 6명 중 2명이 용량 제한 독성을 경험하는 용량 이전의 용량으로 정의됩니다.
삶의 질은 기준선, 코스 4 전, 그리고 매 6 코스 후에 평가됩니다.
예상 발생: 총 3-18명의 환자가 18개월 이내에 이 연구를 위해 누적될 것입니다.
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294-3300
- University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010-2970
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital - Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- Warren Grant Magnuson Clinical Center - NCI Clinical Studies Support
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10128
- Beth Israel Medical Center - Singer Division
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
- Cancer Institute at Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030-2399
- Texas Children's Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
질병 특성:
- 신경섬유종증 1형(NF1)의 진단 및
플렉시폼 신경섬유종
- 신경의 길이를 따라 성장하고 여러 다발과 가지를 포함할 수 있는 신경섬유종(척수 신경섬유종은 수준 사이의 연결 또는 신경을 따라 측면으로 확장되는 2개 이상의 수준을 포함함)
다음과 같은 중대한 이환율을 유발할 수 있는 가능성:
- 기도 또는 큰 혈관을 손상시킬 수 있는 두경부 병변
- 신경 압박 및 기능 상실을 유발할 수 있는 상완 또는 요추 신경총 병변
- 주요 기형(예: 안와 병변) 또는 중대한 미용 문제를 초래할 수 있는 병변
- 사지 비대 또는 기능 상실을 유발하는 사지의 병변
- 고통스러운 병변
NF1에 대한 다른 진단 기준을 1개 이상 충족
- 6개 이상의 카페오레 반점(사춘기 전 환자의 경우 최소 0.5cm, 사춘기 후 환자의 경우 최소 1.5cm)
- 겨드랑이나 사타구니의 주근깨
- 시신경교종
- 2개 이상의 Lisch 결절
- 특징적인 뼈 병변(접형골의 이형성 또는 장골 피질의 이형성 또는 가늘어짐)
- NF1과 일촌
측정 가능한 얼기형 신경섬유종
- 1차원에서 최소 3cm
- 종양 절제 불가능
- 악성 말초신경초 종양 또는 기타 암의 병력 없음
- 화학요법이나 방사선요법이 필요한 활동성 시신경교종의 증거가 없음
- 악성 신경교종 없음
환자 특성:
나이
- 3~21
실적현황
- Karnofsky 50-100% (10세 이상)
- Lansky 50-100%(10세 이하)
기대 수명
- 명시되지 않은
조혈
- 절대 과립구 수 최소 1,500/mm^3
- 헤모글로빈 9.0g/dL 이상
- 혈소판 수 최소 150,000/mm^3
간
- 빌리루빈 정상
- SGPT 정상 상한치의 2배 이하
- 연구 참여를 방해하는 임상적으로 유의한 간 기능 장애 없음
신장
- 나이에 대한 크레아티닌 정상 또는
- 크레아티닌 청소율 최소 70mL/분
심혈관
- 연구 참여를 방해하는 임상적으로 유의미한 심장 기능 장애 없음
폐
- 연구 참여를 방해하는 임상적으로 유의한 폐 기능 장애 없음
다른
- 임신 또는 수유 중이 아님
- 음성 임신 테스트
- 가임 환자는 연구 중 및 연구 후 2개월 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 피르페니돈을 구두로 복용할 수 있어야 합니다.
- 심각한 감염 없음
- 연구 참여를 방해하는 임상적으로 유의미한 관련 없는 전신 질환 또는 기관 기능 장애 없음
이전 동시 치료:
생물학적 요법
- 이전 면역 요법 이후 최소 30일
- 동시 면역 요법 없음
- 동시 조혈 성장 인자 없음
화학 요법
- 이전 화학 요법 이후 최소 30일
- 종양에 대한 동시 화학 요법 없음
내분비 요법
- 이전에 종양에 대한 호르몬 요법을 받은 지 최소 30일
- 종양에 대한 동시 호르몬 요법 없음
방사선 요법
- 얼기형 신경섬유종 부위에 대한 사전 방사선 치료 후 최소 90일
- 종양에 대한 동시 방사선 요법 없음
수술
- 명시되지 않은
다른
- 이전 치료에서 회복됨
- 이전 수사 요원 이후 30일 이상
- 이전 피르페니돈 없음
- 다른 동시 조사 요원 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 마스킹: 없음
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2002년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 2월 5일
처음 게시됨 (추정)
2003년 2월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 4월 29일
마지막으로 확인됨
2004년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CDR0000269598
- NCI-03-C-0058A
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