デフェロキサミンまたは慢性貧血で治療できないベータサラセミアによる鉄過剰症におけるデフェラシロクスの研究

包含基準:

• -デフェロキサミンへの非遵守が文書化されているベータサラセミア患者は、研究の前の年に処方された用量の50％未満を服用していると定義され、少なくとも14 mg鉄/ gm乾燥重量肝臓組織
• -文書化された副作用または禁忌のためにデフェロキサミンを服用できないベータサラセミア患者、または適切なコンプライアンスにもかかわらず反応が不十分であることが文書化されており、肝鉄含有量が少なくとも2mg鉄/ gm乾燥重量肝臓組織
• -肝臓の鉄含有量が少なくとも2 mg / gm乾燥重量肝臓組織の慢性貧血の患者。
• -以前にデフェリプロンを服用したことがあるベータサラセミアまたは他の慢性貧血患者 研究の少なくとも28日前にデフェリプロンを中止し、肝臓の鉄含有量が少なくとも2 mg / gm乾燥重量肝臓組織。
• すべての患者: 年間少なくとも 8 回の輸血が必要であることが示されている定期的な輸血。
• 少なくとも1年の平均余命。

除外基準:

• -デフェロキサミン、鎌状赤血球症、または非輸血による鉄過剰症で治療できるベータサラセミア
• 登録前の年の肝臓酵素の上昇
• 活動性B型肝炎またはC型肝炎
• HIV血清陽性
• 血清クレアチニンの上昇または有意なタンパク尿
• ネフローゼ症候群の病歴
• コントロールされていない全身性高血圧
• -研究開始前の10日以内の発熱およびその他の感染の徴候/症状。
• -臨床的に関連する白内障の存在、または鉄キレート化に関連する臨床的に関連する眼毒性の以前の病歴。
• -2度または3度の房室ブロック、臨床的に関連するQ-T間隔の延長、またはQ-T間隔を延長するジゴキシンまたは他の薬を必要とする患者。
• 患者が治療オプションを受けることを妨げる疾患（心血管、腎臓、肝臓など）。
• -患者がインフォームドコンセントを与えることを妨げる精神障害または相加的障害。
• -研究前の12か月以内の薬物またはアルコール乱用の履歴。
• 妊娠中または授乳中の患者。
• -研究開始前の4週間以内に全身治験薬または局所治験薬で治療された患者 7日以内。
• 胃腸疾患または大手術、腎疾患、排尿困難または尿路閉塞、または膵臓機能障害など、薬物の吸収、分布、代謝または排泄を著しく変化させる可能性のある外科的または病状。
• 従順でない、または信頼できない患者
• -聴力検査や視力検査、肝心エコー検査などの研究手順を受けることができない患者。
• 1 日あたり 125 mg 未満のデフェラシロックスの用量が必要な患者。