Étude du déférasirox dans la surcharge en fer due à la bêta-thalassémie incapable d'être traitée par la déféroxamine ou les anémies chroniques

Critère d'intégration:

• Patients bêta-thalassémiques présentant une non-conformité documentée à la déféroxamine, définie comme prenant moins de 50 % des doses prescrites au cours de l'année précédant l'étude, et ayant une teneur en fer dans le foie d'au moins 14 mg de fer/g de poids sec de tissu hépatique
• Patients bêta-thalassémiques incapables de prendre de la déféroxamine en raison d'effets secondaires ou de contre-indications documentés, ou d'une mauvaise réponse documentée malgré une observance appropriée, avec une teneur en fer du foie d'au moins 2 mg de fer/g de poids sec de tissu hépatique
• Patients souffrant d'anémies chroniques avec une teneur en fer du foie d'au moins 2 mg/g de tissu hépatique en poids sec.
• Patients atteints de bêta-thalassémie ou d'autres anémies chroniques ayant déjà pris de la défériprone, à condition qu'ils arrêtent la défériprone au moins 28 jours avant l'étude et qu'ils aient une teneur en fer dans le foie d'au moins 2 mg/g de tissu hépatique sec.
• Tous les patients : Transfusions régulières indiquées par une exigence d'au moins 8 transfusions sanguines par an.
• Espérance de vie d'au moins un an.

Critère d'exclusion:

• Bêta-thalassémie pouvant être traitée par déféroxamine, drépanocytose ou surcharge en fer non transfusionnelle
• Enzymes hépatiques élevées au cours de l'année précédant l'inscription
• Hépatite B ou hépatite C active
• Séropositivité VIH
• Créatinine sérique élevée ou protéinurie importante
• Antécédents de syndrome néphrotique
• Hypertension systémique non contrôlée
• Fièvre et autres signes/symptômes d'infection dans les 10 jours précédant le début de l'étude.
• Présence d'une cataracte cliniquement pertinente ou antécédents de toxicité oculaire cliniquement pertinente liée à la chélation du fer.
• Bloc AV du deuxième ou du troisième degré, allongement de l'intervalle Q-T cliniquement pertinent ou patients nécessitant de la digoxine ou d'autres médicaments qui allongent l'intervalle Q-T.
• Maladies (cardiovasculaires, rénales, hépatiques, etc.) qui empêcheraient le patient de subir l'une des options de traitement.
• Troubles psychiatriques ou additifs qui empêcheraient le patient de donner son consentement éclairé.
• Antécédents d'abus de drogue ou d'alcool dans les 12 mois précédant l'étude.
• Patientes enceintes ou allaitantes.
• Patients traités avec des médicaments expérimentaux systémiques dans les 4 semaines ou des médicaments expérimentaux topiques dans les 7 jours précédant le début de l'étude.
• Toute affection chirurgicale ou médicale susceptible de modifier de manière significative l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion d'un médicament, telle qu'une maladie gastro-intestinale ou une intervention chirurgicale majeure, une maladie rénale, une difficulté à uriner ou une obstruction urinaire ou une altération de la fonction pancréatique.
• Patients non conformes ou non fiables
• Patients incapables de subir des procédures d'étude telles que les tests auditifs ou oculaires, ou l'échocardiographie hépatique.
• Patients qui auraient besoin d'une dose de déférasirox inférieure à 125 mg par jour.