Studie zu Deferasirox bei Eisenüberladung durch Beta-Thalassämie, die nicht mit Deferoxamin oder chronischer Anämie behandelt werden kann

Einschlusskriterien:

• Beta-Thalassämie-Patienten mit dokumentierter Nichteinhaltung von Deferoxamin, definiert als Einnahme von weniger als 50 % der verschriebenen Dosen im Jahr vor der Studie und mit einem Lebereisengehalt von mindestens 14 mg Eisen/g Trockengewicht Lebergewebe
• Beta-Thalassämie-Patienten, die Deferoxamin aufgrund dokumentierter Nebenwirkungen oder Kontraindikationen nicht einnehmen können, oder trotz ordnungsgemäßer Compliance ein dokumentiertes schlechtes Ansprechen haben, mit einem Lebereisengehalt von mindestens 2 mg Eisen/g Trockengewicht Lebergewebe
• Patienten mit chronischer Anämie mit einem Eisengehalt der Leber von mindestens 2 mg/g Trockengewicht des Lebergewebes.
• Beta-Thalassämie- oder andere Patienten mit chronischer Anämie, die zuvor Deferipron eingenommen haben, vorausgesetzt, dass sie Deferipron mindestens 28 Tage vor der Studie absetzen und einen Eisengehalt in der Leber von mindestens 2 mg/g Lebertrockengewebe haben.
• Alle Patienten: Regelmäßige Transfusionen, angezeigt durch einen Bedarf von mindestens 8 Bluttransfusionen pro Jahr.
• Lebenserwartung von mindestens einem Jahr.

Ausschlusskriterien:

• Beta-Thalassämie, die mit Deferoxamin behandelt werden kann, Sichelzellenanämie oder nicht-transfusionale Eisenüberladung
• Erhöhte Leberenzyme im Jahr vor der Einschreibung
• Aktive Hepatitis B oder Hepatitis C
• HIV-Seropositivität
• Erhöhtes Serumkreatinin oder signifikante Proteinurie
• Geschichte des nephrotischen Syndroms
• Unkontrollierte systemische Hypertonie
• Fieber und andere Anzeichen/Symptome einer Infektion innerhalb von 10 Tagen vor Beginn der Studie.
• Vorhandensein einer klinisch relevanten Katarakt oder Vorgeschichte einer klinisch relevanten Augentoxizität im Zusammenhang mit Eisenchelatbildung.
• AV-Block zweiten oder dritten Grades, klinisch relevante Verlängerung des Q-T-Intervalls oder Patienten, die Digoxin oder andere Arzneimittel benötigen, die das Q-T-Intervall verlängern.
• Erkrankungen (Herz-Kreislauf-, Nieren-, Lebererkrankungen usw.), die den Patienten daran hindern würden, sich einer der Behandlungsoptionen zu unterziehen.
• Psychiatrische oder additive Störungen, die den Patienten daran hindern würden, eine Einverständniserklärung abzugeben.
• Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Studie.
• Schwangere oder stillende Patienten.
• Patienten, die innerhalb von 4 Wochen mit systemischen Prüfpräparaten oder innerhalb von 7 Tagen mit topischen Prüfpräparaten vor Beginn der Studie behandelt wurden.
• Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung eines Arzneimittels erheblich verändern könnte, wie z.
• Nicht konforme oder unzuverlässige Patienten
• Patienten, die sich keinen Studienverfahren wie den Hör- oder Sehtests oder der Leber-Echokardiographie unterziehen können.
• Patienten, die eine Deferasirox-Dosis von weniger als 125 mg pro Tag benötigen würden.