Untersuchung von Deferasirox bei Eisenüberladung durch Beta-Thalassämie Kann nicht mit Deferoxamin oder chronischen Anämien behandelt werden

Phase-II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Deferasirox für 1 Jahr bei Patienten mit chronischen Anämien und transfusionsbedingter Hämosiderose, die nicht mit Deferoxamin behandelt werden können

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Hauptsponsor: Novartis Pharmaceuticals

Quelle Novartis
Kurze Zusammenfassung

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen des oralen Eisenchelators Deferasirox zu bestimmen zum Lebereisengehalt nach einjähriger Behandlung bei Patienten mit Eisenüberladung aus wiederholte Bluttransfusionen. Beta-Thalassämie-Patienten, die nicht mit Deferoxamin behandelt werden können oder Patienten mit seltenen chronischen Anämien wie Myelodysplastisches Syndrom, Fanconi-Syndrom, Das Blackfan-Diamond-Syndrom und die reine Anämie der roten Blutkörperchen sind für diese Studie geeignet. Leber Der Eisengehalt wird zu Beginn und nach einer Studie durch Leberbiopsie gemessen Jahr der Behandlung. Diese Patienten können jedoch in der Region San Francisco / Oakland leben eine SQUID anstelle der Leberbiopsie, wenn die Biopsie für sie medizinisch nicht möglich ist. Das SQUID ist ein nicht-invasives magnetisches Mittel zur Messung des Eisengehalts in der Leber.

Gesamtstatus Abgeschlossen
Anfangsdatum Mai 2003
Primäres Abschlussdatum November 2004
Phase Phase 2
Studientyp Interventionell
Primärer Ausgang
Messen Zeitfenster
Bewertung der Auswirkungen der Behandlung auf den Eisengehalt der Leber (LIC)
Sekundäres Ergebnis
Messen Zeitfenster
Evaluate tolerability profile
Schätzen Sie die absolute und relative Änderung der LIC und der Gesamtkörper-Eisenausscheidungsrate (TBIE)
Bewerten Sie die Beziehung zwischen LIC und potenziellen Ersatzmarkern
Bewerten Sie die Beziehung zwischen PD und Sicherheitsvariablen
Einschreibung 175
Bedingung
Intervention

Interventionsart: Arzneimittel

Interventionsname: Deferasirox

Teilnahmeberechtigung

Kriterien:

Einschlusskriterien:

- Beta-Thalassämie-Patienten mit dokumentierter Nichteinhaltung von Deferoxamin, definiert als weniger als 50% der verschriebenen Dosen im Jahr vor der Studie einnehmen und eine Leber haben Eisengehalt mindestens 14 mg Eisen / g Trockengewicht Lebergewebe

- Beta-Thalassämie-Patienten, die aufgrund der dokumentierten Seite kein Deferoxamin einnehmen können Wirkungen oder Gegenanzeigen oder dokumentierte schlechte Reaktion trotz ordnungsgemäßer Einhaltung, mit einem Lebereisengehalt von mindestens 2 mg Eisen / g trockenem Lebergewebe

- Patienten mit chronischen Anämien mit einem Lebereisengehalt von mindestens 2 mg / g Trockengewicht Lebergewebe.

- Beta-Thalassämie oder andere Patienten mit chronischer Anämie, die zuvor Deferipron eingenommen haben, vorausgesetzt, sie stoppen das Deferipron mindestens 28 Tage vor der Studie und haben eine Lebereisengehalt mindestens 2 mg / g Trockengewicht Lebergewebe.

- Alle Patienten: Regelmäßige Transfusionen, die durch einen Bedarf von mindestens 8 Blut angezeigt werden Transfusionen pro Jahr.

- Lebenserwartung von mindestens einem Jahr.

Ausschlusskriterien:

- Beta-Thalassämie, die mit Deferoxamin, Sichelzellenkrankheit oder behandelt werden kann nicht transfusionsbedingte Eisenüberladung

- Erhöhte Leberenzyme im Jahr vor der Aufnahme

- Aktive Hepatitis B oder Hepatitis C.

- HIV-Seropositivität

- Erhöhtes Serumkreatinin oder signifikante Proteinurie

- Geschichte des nephrotischen Syndroms

- Unkontrollierte systemische Hypertonie

- Fieber und andere Anzeichen / Symptome einer Infektion innerhalb von 10 Tagen vor Beginn der Studie.

- Vorhandensein eines klinisch relevanten Katarakts oder einer Vorgeschichte klinisch relevanter Katarakte Augentoxizität im Zusammenhang mit Eisenchelatbildung.

- AV-Block zweiten oder dritten Grades, klinisch relevante Q-T-Intervallverlängerung oder Patienten, die Digoxin oder andere Medikamente benötigen, die das Q-T-Intervall verlängern.

- Krankheiten (Herz-Kreislauf-, Nieren-, Leber- usw.), die den Patienten daran hindern würden eine der Behandlungsoptionen durchlaufen.

- Psychiatrische oder additive Störungen, die den Patienten daran hindern würden, informiert zu werden Zustimmung.

- Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Studie.

- Schwangere oder stillende Patienten.

- Patienten, die innerhalb von 4 Wochen oder topisch mit systemischen Prüfpräparaten behandelt wurden Prüfpräparate innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Studie.

- Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der die Absorption erheblich verändern könnte. Verteilung, Metabolismus oder Ausscheidung eines Arzneimittels, wie z. B. Magen-Darm-Erkrankungen oder Hauptoperation, Nierenerkrankung, Schwierigkeiten bei der Entleerung oder Harnverstopfung oder Beeinträchtigung Pankreasfunktion.

- Nicht konforme oder unzuverlässige Patienten

- Patienten, die sich keinen Studienverfahren wie Hör- oder Sehtests unterziehen können, oder die Leberechokardiographie.

- Patienten, die eine Dosis von Deferasirox von weniger als 125 mg pro Tag benötigen würden.

Geschlecht: Alles

Mindestalter: zwei Jahre

Maximales Alter: N / A

Gesunde Freiwillige: Nein

Insgesamt offiziell
Nachname Rolle Zugehörigkeit
Novartis Pharmaceuticals Study Director Novartis Pharmaceuticals
Ort
Einrichtung:
Children's Hospital Oakland | Oakland, California, 94609, United States
Stanford Hospital | Stanford, California, 94305-5208, United States
Northwest Medical Specialists | Arlington Heights, Illinois, 60004, United States
Children's Hospital Boston | Boston, Massachusetts, 02115, United States
Weill Medical College of Cornell University | New York, New York, 10021, United States
Children's Hospital of Philadelphia | Philadelphia, Pennsylvania, 19104-4318, United States
Standort Länder

Vereinigte Staaten

Überprüfungsdatum

August 2017

Verantwortliche Partei

Nenne den Titel: Außenbeziehungen

Organisation: Novartis Pharmaceuticals

Schlüsselwörter
Bedingung Durchsuchen
Studiendesign Info

Zuweisung: Nicht randomisiert

Interventionsmodell: Einzelgruppenzuordnung

Hauptzweck: Behandlung

Maskierung: Keine (Open Label)

Quelle: ClinicalTrials.gov