데페록사민 또는 만성 빈혈로 치료할 수 없는 베타 지중해빈혈의 철분 과부하에 대한 데페라시록스 연구

포함 기준:

• 연구 전 해에 처방된 용량의 50% 미만을 복용하고 간 철 함량이 최소 14mg 철/gm 건조 중량 간 조직을 갖는 것으로 정의되는 데페록사민에 대해 기록된 비순응도가 있는 베타-지중해 빈혈 환자
• 문서화된 부작용이나 금기 사항으로 인해 데페록사민을 복용할 수 없거나 적절한 순응에도 불구하고 반응이 좋지 않은 문서로 기록되어 있으며 간 철 함량이 최소 2mg 철/gm 건조 중량 간 조직인 베타-지중해빈혈 환자
• 간 철분 함량이 최소 2 mg/gm 건조 중량 간 조직인 만성 빈혈 환자.
• 이전에 데페리프론을 복용한 적이 있는 베타-지중해빈혈 또는 기타 만성 빈혈 환자는 연구 최소 28일 전에 데페리프론을 중단하고 간 철 함량이 최소 2 mg/gm 건조 중량 간 조직이어야 합니다.
• 모든 환자: 연간 최소 8회 수혈이 요구되는 정기적인 수혈.
• 기대 수명은 최소 1년입니다.

제외 기준:

• 데페록사민, 낫적혈구병 또는 비수혈 철 과부하로 치료할 수 있는 베타 지중해빈혈
• 등록 직전 연도의 상승된 간 효소
• 활동성 B형 간염 또는 C형 간염
• HIV 혈청 양성
• 상승된 혈청 크레아티닌 또는 상당한 단백뇨
• 신증후군의 병력
• 조절되지 않는 전신성 고혈압
• 연구 시작 전 10일 이내 발열 및 기타 감염 징후/증상.
• 임상적으로 관련된 백내장의 존재 또는 철 킬레이트와 관련된 임상적으로 관련된 안구 독성의 이전 병력.
• 2도 또는 3도 AV 차단, 임상적으로 관련된 Q-T 간격 연장, 또는 Q-T 간격을 연장하는 디곡신 또는 기타 약물이 필요한 환자.
• 환자가 어떤 치료 옵션도 받지 못하게 하는 질병(심혈관, 신장, 간 등).
• 환자가 정보에 입각한 동의를 하는 것을 방해하는 정신과적 또는 부가적 장애.
• 연구 전 12개월 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력.
• 임신 또는 모유 수유 환자.
• 연구 시작 전 4주 이내에 전신 연구 약물 또는 7일 이내에 국소 연구 약물로 치료받은 환자.
• 위장관 질환 또는 대수술, 신장 질환, 배뇨 곤란 또는 요폐색 또는 췌장 기능 장애와 같이 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 모든 수술 또는 의학적 상태.
• 순응하지 않거나 신뢰할 수 없는 환자
• 청력 또는 시력 검사 또는 간 초음파 검사와 같은 연구 절차를 수행할 수 없는 환자.
• 하루 125mg 미만의 데페라시록스 용량이 필요한 환자.