Undersøgelse af Deferasirox i jernoverbelastning fra beta-thalassæmi Kan ikke behandles med deferoxamin eller kronisk anæmi

Inklusionskriterier:

• Beta-thalassæmipatienter med dokumenteret manglende overholdelse af deferoxamin, defineret som at tage mindre end 50 % af de ordinerede doser i året før undersøgelsen, og som har et leverjernindhold på mindst 14 mg jern/g tørvægt levervæv
• Beta-thalassæmipatienter, der ikke er i stand til at tage deferoxamin på grund af dokumenterede bivirkninger eller kontraindikation, eller dokumenteret dårlig respons på trods af korrekt compliance, med leverjernindhold på mindst 2 mg jern/g tørvægt levervæv
• Patienter med kronisk anæmi med et leverjernindhold på mindst 2 mg/g tørvægt levervæv.
• Beta-thalassæmi eller andre patienter med kronisk anæmi, der tidligere har taget deferipron, forudsat at de stopper med deferipron mindst 28 dage før undersøgelsen og har et leverjernindhold på mindst 2 mg/g tørvægtslevervæv.
• Alle patienter: Regelmæssige transfusioner angivet med et krav på mindst 8 blodtransfusioner om året.
• Forventet levetid på mindst et år.

Ekskluderingskriterier:

• Beta-thalassæmi, der kan behandles med deferoxamin, seglcellesygdom eller ikke-transfusionsmæssig jernoverbelastning
• Forhøjede leverenzymer i året før indskrivning
• Aktiv Hepatitis B eller Hepatitis C
• HIV seropositivitet
• Forhøjet serumkreatinin eller signifikant proteinuri
• Historie om nefrotisk syndrom
• Ukontrolleret systemisk hypertension
• Feber og andre tegn/symptomer på infektion inden for 10 dage før start af undersøgelsen.
• Tilstedeværelse af klinisk relevant katarakt eller tidligere klinisk relevant okulær toksicitet relateret til jernkelering.
• Anden eller tredje grads AV-blok, klinisk relevant forlængelse af Q-T-intervallet eller patienter, der har behov for digoxin eller andre lægemidler, der forlænger Q-T-intervallet.
• Sygdomme (kardiovaskulære, nyre-, lever-, etc.), der ville forhindre patienten i at gennemgå nogen af ​​behandlingsmulighederne.
• Psykiatriske eller additive lidelser, der ville forhindre patienten i at give informeret samtykke.
• Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder forud for undersøgelsen.
• Gravide eller ammende patienter.
• Patienter behandlet med systemiske forsøgslægemidler inden for 4 uger eller topiske forsøgslægemidler inden for 7 dage før starten af ​​undersøgelsen.
• Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, der væsentligt kan ændre absorptionen, distributionen, metabolismen eller udskillelsen af ​​ethvert lægemiddel, såsom mave-tarmsygdom eller større operation, nyresygdom, tømningsbesvær eller urinobstruktion eller svækket bugspytkirtelfunktion.
• Ikke-kompatible eller upålidelige patienter
• Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurer, såsom høre- eller øjenprøver eller leverekkokardiografi.
• Patienter, der skal have en dosis af Deferasirox på mindre end 125 mg dagligt.