Studie av Deferasirox i jernoverbelastning fra beta-thalassemi Kan ikke behandles med deferoksamin eller kronisk anemi

Inklusjonskriterier:

• Beta-thalassemipasienter med dokumentert manglende overholdelse av deferoksamin, definert som å ta mindre enn 50 % av foreskrevne doser i året før studien, og som har et jerninnhold i leveren på minst 14 mg jern/g tørrvektslevervev
• Beta-thalassemipasienter som ikke kan ta deferoksamin på grunn av dokumenterte bivirkninger eller kontraindikasjoner, eller dokumentert dårlig respons til tross for riktig etterlevelse, med leverjerninnhold på minst 2 mg jern/g tørrvekt levervev
• Pasienter med kronisk anemi med et jerninnhold i leveren på minst 2 mg/g tørt levervev.
• Beta-thalassemi eller andre kroniske anemipasienter som tidligere har tatt deferipron, forutsatt at de stopper deferipron minst 28 dager før studien og har et jerninnhold i leveren på minst 2 mg/g tørrvektslevervev.
• Alle pasienter: Regelmessige transfusjoner indikert med krav om minst 8 blodtransfusjoner per år.
• Forventet levealder på minst ett år.

Ekskluderingskriterier:

• Beta-thalassemi som kan behandles med deferoksamin, sigdcellesykdom eller ikke-transfusjonell overbelastning av jern
• Forhøyede leverenzymer i året før påmelding
• Aktiv hepatitt B eller hepatitt C
• HIV seropositivitet
• Forhøyet serumkreatinin eller betydelig proteinuri
• Historie med nefrotisk syndrom
• Ukontrollert systemisk hypertensjon
• Feber og andre tegn/symptomer på infeksjon innen 10 dager før studiestart.
• Tilstedeværelse av klinisk relevant katarakt eller tidligere klinisk relevant okulær toksisitet relatert til jernkelering.
• Andre eller tredje grads AV-blokk, klinisk relevant Q-T-intervallforlengelse, eller pasienter som trenger digoksin eller andre legemidler som forlenger Q-T-intervallet.
• Sykdommer (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som ville hindre pasienten i å gjennomgå noen av behandlingsalternativene.
• Psykiatriske eller additive lidelser som ville hindre pasienten i å gi informert samtykke.
• Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før studien.
• Gravide eller ammende pasienter.
• Pasienter behandlet med systemiske legemidler innen 4 uker eller aktuelle legemidler innen 7 dager før starten av studien.
• Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av medikamenter, for eksempel gastrointestinale sykdommer eller større operasjoner, nyresykdom, problemer med tømning eller urinveisobstruksjon, eller nedsatt bukspyttkjertelfunksjon.
• Ikke-kompatible eller upålitelige pasienter
• Pasienter som ikke kan gjennomgå noen studieprosedyrer som hørsels- eller øyetester eller leverekkokardiografi.
• Pasienter som trenger en dose av Deferasirox mindre enn 125 mg per dag.